“免疫檢查點(diǎn)抑制劑參與T淋巴細(xì)胞對(duì)癌細(xì)胞的破壞并誘導(dǎo)顯著的反應(yīng)。然而，這種治療僅對(duì)某些患者有效，我們必須制定新的治療 策略，以使他們更有可能受益。雖然這是臨床前的數(shù)據(jù)，但我們相 信這項(xiàng)研究的結(jié)果證實(shí)了治療性NOX-A12組合可以改善腫瘤學(xué)多種 適應(yīng)癥的結(jié)果，“Aram Mangasarian說(shuō)。，NOXXON首席執(zhí)行官。“我們臨床研究的目標(biāo)是復(fù)制這些結(jié)果，并對(duì)結(jié)直腸癌或胰腺癌患 者產(chǎn)生顯著的治療效果�！迸R床前研究“通過(guò)CXCL12的抑制與NOX-A12增加腫瘤浸潤(rùn)性T細(xì)胞協(xié) 同作用與PD-1阻斷”通過(guò)抑制CXCL12的由NOX由T細(xì)胞腫瘤（浸潤(rùn)增 加A12與PD-1抑制產(chǎn)生協(xié)同作用，旨在評(píng)估NOX-A12與檢查點(diǎn)抑制劑 結(jié)合的潛力，以增強(qiáng)后者的治療功效。該研究是具體確定抑制由 CXCL12趨化因子的NOX-A12，由MET在免疫抑制的關(guān)鍵因素，是否會(huì) 增加淋巴細(xì)胞浸潤(rùn)至腫瘤，從而將有效地消滅癌細(xì)胞與檢查點(diǎn)抑制 劑組合。使用細(xì)胞培養(yǎng)物的三維模型模擬實(shí)體瘤與MET豐富CXCL12的證明，NOX-A12刺激T細(xì)胞和NK細(xì)胞的浸潤(rùn)以劑量依賴的方式。NOX-A12和PD-1對(duì)照點(diǎn)的抑制協(xié)同刺激模型中的T細(xì)胞活化，從而顯 示兩種藥劑的互補(bǔ)性。然后這些結(jié)果在體內(nèi)結(jié)腸直腸癌小鼠模型為 其中NOX-A12結(jié)合顯著增加了抗PD-1治療的有效性驗(yàn)證。作為一個(gè) 整體，結(jié)果，現(xiàn)在發(fā)表在癌癥免疫學(xué)研究可以在雜志的在線版本中找到并 單擊下面的鏈接：http://www.**ncerimmunolres.aacrjournals.org/cgi/content/abstr act/2326-6066.CIR- 16-***

電話。+33（0）14 471 9***

NOXXON開(kāi)發(fā)的腫瘤產(chǎn)品通過(guò)打破腫瘤保護(hù)屏障，抑制腫瘤修復(fù)和暴 露隱藏的腫瘤細(xì)胞，起到抗癌免疫循環(huán)的作用。通過(guò)中和存在于腫 瘤微環(huán)境的趨化因子的作用下，NOXXON結(jié)合了其對(duì)其它形式的治療 削弱對(duì)免疫系統(tǒng)的腫瘤防御和增加治療影響的方法。其旗艦項(xiàng)目 NOX-A12基于長(zhǎng)期的臨床開(kāi)發(fā)和廣泛的安全數(shù)據(jù)。其臨床I / II期 研究其與Keytruda®大腸癌患者或胰腺轉(zhuǎn)移癌協(xié)會(huì)的第一批成果將 刊登在2018年。

本新聞稿包含與未來(lái)或未來(lái)發(fā)展相關(guān)的前瞻性陳述或術(shù)語(yǔ)，以及對(duì) 此類措辭或術(shù)語(yǔ)或類似術(shù)語(yǔ)的任何否定。這些陳述不是歷史事實(shí)。這些陳述包括預(yù)測(cè)和估計(jì)以及它們所依據(jù)的假設(shè)，有關(guān)項(xiàng)目，目標(biāo)，意圖和對(duì)財(cái)務(wù)結(jié)果，事件，運(yùn)營(yíng)，未來(lái)服務(wù)的期望和期望的陳述，產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和潛在或未來(lái)的表現(xiàn)。公司不承諾更新前瞻性信息和聲 明，這些聲明僅代表發(fā)布當(dāng)天的事態(tài)。

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Sofinnova的合作伙伴，在歐洲專門從事生命科學(xué)一家領(lǐng)先的風(fēng)險(xiǎn) 資本，宣布DNA腳本，其投資組合專業(yè)合成DNA制造的公司，已經(jīng)完 成了系列A輪融資的$ 1 100萬(wàn)歐元。Sofinnova Partners是DNA Script的歷史和主要股東。除了誰(shuí)出資啟動(dòng)，Sofinnova合伙人，Kurma Partners和Idinvest合作伙伴的現(xiàn)有股東，新的投資者在這 個(gè)群體加入公司：Illumina的風(fēng)險(xiǎn)投資公司，默克公司和風(fēng)險(xiǎn)投資 公司BV（被稱為M個(gè)風(fēng)險(xiǎn)投資公司美國(guó)和加拿大），Merck KGaA的風(fēng)險(xiǎn)投資部門。

DNA Script于2014年在法國(guó)巴黎成立，是一家以專有酶技術(shù)為基礎(chǔ) 生產(chǎn)從頭合成核酸的領(lǐng)先公司。DNA的發(fā)現(xiàn)，60年后，DNA腳本開(kāi)發(fā) 了一種革命性的方法，模仿自然的方式產(chǎn)生的遺傳密碼，生成的性 能提升，同時(shí)盡量減少使用刺激性的化學(xué)物質(zhì)。該公司正在開(kāi)發(fā)一 種新的生化過(guò)程，合成DNA和RNA，這是生物研究的核心工具。DNA Script的創(chuàng)新發(fā)現(xiàn)了多種技術(shù)應(yīng)用，例如在電子行業(yè)，這要?dú)w功于 分子存儲(chǔ)信息的獨(dú)特能力。

募集資金將使DNA Script能夠加強(qiáng)其技術(shù)平臺(tái)，從而可以更快，更 便宜地生產(chǎn)比市場(chǎng)上更高質(zhì)量的合成DNA。

Sofinnova Partners的合伙人JoškoBobanović說(shuō)：“我們很高興 DNA Script，我們從一開(kāi)始就一直支持，已經(jīng)籌集了這樣的資金。該公司得到了一群具有共同愿景的投資者的支持：創(chuàng)建一個(gè)強(qiáng)大的公司，能夠開(kāi)發(fā)對(duì)醫(yī)療行業(yè)有用的合成DNA和RNA的新應(yīng)用，以及技 術(shù)農(nóng)業(yè)企業(yè)和工業(yè)。

DNA Script的聯(lián)合創(chuàng)始人兼總裁Thomas Ybert繼續(xù)說(shuō)道：“由于此 次籌款活動(dòng)取得了成功，這一活動(dòng)匯聚了國(guó)際領(lǐng)先的投資者，DNA Script已經(jīng)進(jìn)入了一個(gè)新的發(fā)展階段。它證實(shí)了我們的投資者對(duì)團(tuán) 隊(duì)加速公司技術(shù)發(fā)展，識(shí)別新市場(chǎng)和商業(yè)模式以及吸引戰(zhàn)略參與者 利益的能力的信心。

這項(xiàng)新融資加強(qiáng)了Sofinnova Partners在2009年啟動(dòng)的工業(yè)生物技 術(shù)投資戰(zhàn)略.Sofinnova Partners管理著由兩家基金Sofinnova資助的十家工業(yè)生物技術(shù)公司的前提。綠色種子基金在2012年籌集了 2250萬(wàn)歐元，Sofinnova IB I在2017年首次收盤時(shí)籌集了1.06億歐 元

.SSOFINNOVA PARTNERS

新聞聯(lián)系人Anne REIN

電話：+33 6 03 35 9***

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ProQR Therapeutics NV（納斯達(dá)克股票代碼：PRQR）今天宣布，用于營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）的研究藥物QR-313已獲 得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥指定（ODD） ）。QR- 313是一種一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在解決由于COL7A1基因外 顯子73突變引起的營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）的根本原 因。DEB是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的皮膚起泡，導(dǎo)致 患者的高治療負(fù)擔(dān)和低生活質(zhì)量。

ProQR首席發(fā)展戰(zhàn)略官David M. Rodman博士表示：“我們很高興在 美國(guó)為我們的QR-313計(jì)劃指定營(yíng)養(yǎng)不良的大皰性表皮松解癥�！彼� 強(qiáng)調(diào)了這種破壞性疾病的未滿足需求，我們的目標(biāo)是做出有意義的改變。我們針對(duì)這種疾病的目標(biāo)是開(kāi)發(fā)一系列程序，這些程序可以 有針對(duì)性地處理DEB突變，并通過(guò)開(kāi)發(fā)積極推進(jìn)管道。”即將舉行的科學(xué)會(huì)議上

的海報(bào)展示公司將于2017年9月24日至26日在奧地利薩爾茨堡舉行的EB2017 - 第五屆世界大皰性表皮松解癥研究會(huì)議期間展示兩張 海報(bào)（＃50和51）。

同樣的海報(bào)（＃181和194）也將于2017年9月29日在奧地利薩爾茨 堡舉行的第47屆歐洲皮膚病學(xué)會(huì)（ESDR）會(huì)議上公布。海報(bào)＃181 被選中于9月29日中歐時(shí)間14.35-15.30進(jìn)行演示（步行標(biāo)題：遺傳 學(xué)和基于細(xì)胞的療法2：大皰性表皮松解癥）。

這些海報(bào)的標(biāo)題是：•用于隱性營(yíng)養(yǎng)不良的大皰性表皮松解癥的反義寡核苷酸的局部遞 送。

•QR-313的體外評(píng)估; 設(shè)計(jì)為從COL7A1 mRNA跳過(guò)外顯子73的反義寡 核苷酸。

孤兒藥物名稱（ODD）

孤兒藥用于治療，診斷或預(yù)防嚴(yán)重疾病，這些疾病影響美國(guó)不到20 萬(wàn)人

或影響超過(guò)20萬(wàn)人，但預(yù)計(jì)不會(huì)收回開(kāi)發(fā)和銷售治療藥物的費(fèi)用。FDA評(píng)估贊助商提交的科學(xué)和臨床數(shù)據(jù)，以確定和指定對(duì)稀 有疾病有希望的產(chǎn)品，并進(jìn)一步促進(jìn)這些有前途的醫(yī)療產(chǎn)品的科學(xué) 發(fā)展。FDA鼓勵(lì)贊助商開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)疾病產(chǎn)品，包括開(kāi)發(fā)計(jì)劃稅收優(yōu)惠 和NDA申請(qǐng)使用費(fèi)的豁免，以及美國(guó)長(zhǎng)達(dá)七年的市場(chǎng)獨(dú)家經(jīng)營(yíng)權(quán)。

ProQR Therapeutics致力于通過(guò)創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來(lái)改變生活，用于治療嚴(yán)重的遺傳性罕見(jiàn)疾病，如囊性纖維化，Leber的先天性 黑朦10和營(yíng)養(yǎng)不良的大皰性表皮松解癥。基于我們獨(dú)特的專有RNA 修復(fù)平臺(tái)技術(shù)，我們正在考慮患者和親人的需求。*自2012年*

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實(shí)陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預(yù)期”，“相信”，“可能”，“估計(jì)”，“ 期望”，“目標(biāo)”，“打算”等術(shù)語(yǔ)表示�！捌诖�”，“可能”，“計(jì)劃”，“潛力”，“預(yù)測(cè)”，“項(xiàng)目”，“應(yīng)該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達(dá)方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)QR-313及其臨床開(kāi)發(fā)及其治療潛力的陳述，以及有關(guān)我們針對(duì)DEB的計(jì)劃管道的陳述。由于許多原因，我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異，包括但 不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括我們可能無(wú)法實(shí)現(xiàn) 孤兒藥指定為我們的QR-提供的預(yù)期益處313針對(duì)DEB的計(jì)劃，在我 們之前和正在進(jìn)行的研究中觀察到的陽(yáng)性結(jié)果可能不會(huì)在以后的試 驗(yàn)中復(fù)制或保證監(jiān)管機(jī)構(gòu)，制造工藝和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè) 化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)聲明和風(fēng)險(xiǎn)的任何候選產(chǎn)品的批準(zhǔn)我們向美國(guó)證券交 易委員會(huì)提交的文件中的不確定性和其他因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表 格中提交的年度報(bào)告的某些部分。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，

ProQR Therapeutics NV

Sariette Witte電話：+31 6 2970 4513（***

電話：+ 1 213 261 8891（美國(guó)）

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安泰生物操作系統(tǒng)背后的技術(shù)公司Synthace Ltd.今天宣布已經(jīng)籌 集了730萬(wàn)英鎊（960萬(wàn)美元）的A輪融資。

White Cloud Capital，Amadeus Capital Partners和Eleven Two Capital與包括Sofinnova Partners，SOSV和Bioeconomy Capital 在內(nèi)的現(xiàn)有股東一起參與了該輪融資。

Synthace首席執(zhí)行官蒂姆•費(fèi)爾在世界經(jīng)濟(jì)論壇，紐約可持續(xù)發(fā)展 影響峰會(huì)上發(fā)言時(shí)說(shuō)：“可持續(xù)發(fā)展的未來(lái)必須包括更好的工程生 物學(xué)能力。我們需要通過(guò)釋放生物學(xué)的近乎無(wú)限的力量來(lái)解決日益 增長(zhǎng)的人口的愈合，飼料，燃料和制造問(wèn)題，這只需要將軟件抽象 和更多自動(dòng)化帶入生物研發(fā)和制造，并使生物學(xué)家能夠在他們的集 體工作之上建立起來(lái)。這就是Antha平臺(tái)所做的，以及為什么我們 如此熱衷于實(shí)現(xiàn)其潛力�！�Synthace將利用這筆投資來(lái)擴(kuò)大生物學(xué)家，實(shí)驗(yàn)室儀器制造商，試 劑和消耗品供應(yīng)商，生物設(shè)計(jì)和分析軟件開(kāi)發(fā)商以及采用Antha作 為生物技術(shù)連接平臺(tái)的云提供商的快速增長(zhǎng)的生態(tài)系統(tǒng)。這是實(shí)現(xiàn) 生命科學(xué)中硬件，工作實(shí)踐和數(shù)據(jù)互操作性的關(guān)鍵，也是許多其他 行業(yè)理所當(dāng)然的事情。

White Cloud Capital的風(fēng)險(xiǎn)投資負(fù)責(zé)人Isabel Fox評(píng)論道：“Synthace正在改變生物技術(shù)的發(fā)展方式以及1700億美元的全球生 命科學(xué)研發(fā)預(yù)算。公司在制藥，農(nóng)業(yè)和工業(yè)生物技術(shù)客戶方面取得的成就表明了Antha的跨行業(yè)適用性。我們很高興能夠支持該公司 將這項(xiàng)技術(shù)帶入任何開(kāi)發(fā)包含生物學(xué)的產(chǎn)品或服務(wù)的研究人員或組 織的巨大市場(chǎng)�！�Amadeus Capital Partners的聯(lián)合創(chuàng)始人兼合伙人Hermann Hauser 表示：“生物技術(shù)具有大規(guī)模應(yīng)用，是一種真正的通用技術(shù)。它的發(fā)展具有挑戰(zhàn)性，Synthace使生物技術(shù)專家能夠更好地理解和處理 其復(fù)雜的性質(zhì)。Amadeus很高興在這一重要旅程中加入這支優(yōu)秀的團(tuán)隊(duì)。生物工程及其對(duì)未來(lái)的影響取決于實(shí)現(xiàn)重現(xiàn)性，生產(chǎn)率和成 本的逐步改進(jìn)，所有這些都是Antha平臺(tái)所能提供的�！薄伴_(kāi)發(fā)一種新的作物特性需要13年

或者將藥物推向市場(chǎng)需要26億 美元，這簡(jiǎn)直不夠好。制藥行業(yè)的生產(chǎn)率曲線可以追溯到60年前，同時(shí)半導(dǎo)體行業(yè)已經(jīng)邁向摩爾定律。生物技術(shù)迫切需要前進(jìn)，“Fell總結(jié)”，我們從其他行業(yè)了解軟件驅(qū)動(dòng)的設(shè)計(jì)，開(kāi)發(fā)和制造 對(duì)于這一轉(zhuǎn)變至關(guān)重要。

Synthace籌集了730萬(wàn)英鎊用于加速生物技術(shù)以實(shí)現(xiàn)更快的突破

•公司的Antha操作系統(tǒng)為生物技術(shù)帶來(lái)了端到端的數(shù)字化，取代了 當(dāng)前的手工開(kāi)發(fā)方法

•在世界經(jīng)濟(jì)論壇，可持續(xù)發(fā)展影響峰會(huì)上，首席執(zhí)行官Tim Fell 強(qiáng)調(diào)了將生物學(xué)作為真正的工程學(xué)科的必要性

•資金支持戰(zhàn)略合作伙伴計(jì)劃并廣泛擴(kuò)展銷售和營(yíng)銷

倫敦和紐約，2017年9月19日 - 安泰生物操作系統(tǒng)背后的技術(shù)公司 Synthace Ltd.今天宣布已經(jīng)籌集了730萬(wàn)英鎊（960萬(wàn)美元）的A輪 融資。

BioAmber公司（紐約證券交易所代碼：BIOA，多倫多證券交易所代 碼：BIOA）很高興地宣布推出BIO-SA™醫(yī)藥級(jí)產(chǎn)品。這種新等級(jí)的材料提供USP / NF和FCC等級(jí)的生物琥珀酸，根據(jù)美國(guó)食品和藥物 管理局（FDA）的食品和輔料的良好生產(chǎn)規(guī)范（GMP）制造。美國(guó)藥 典（USP），國(guó)家處方集（NF）和食品化學(xué)品法典（FCC）是藥品，食品成分，膳食補(bǔ)充劑產(chǎn)品和成分的公共藥典標(biāo)準(zhǔn)。

監(jiān)管機(jī)構(gòu)和制造商使用這些標(biāo)準(zhǔn)來(lái)確保產(chǎn)品具有適當(dāng)?shù)奶匦�，�?qiáng)度，質(zhì)量，純度和一致性。

“滿足NF和FCC中的嚴(yán)格要求后，BioAmber通過(guò)我們一流的生產(chǎn)和 純化工藝?yán)^續(xù)致力于質(zhì)量。通過(guò)實(shí)現(xiàn)這一新的基準(zhǔn)，我們可以確保 食品，制藥和膳食補(bǔ)充劑行業(yè)的全球客戶BioAmber的設(shè)施符合美國(guó) 食品和藥物管理局（FDA）制定的嚴(yán)格的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)。“BioAmber總裁Fabrice Orecchioni說(shuō)道。＆COO�！斑@一等級(jí)將 使BioAmber能夠?yàn)檫@些高價(jià)值行業(yè)提供商業(yè)量的FDA監(jiān)管的生物琥 珀酸，這是以前在這些市場(chǎng)上無(wú)法獲得的等級(jí)，”他補(bǔ)充說(shuō)。

BioAmber

BioAmber（紐約證券交易所代碼：BIOA，多倫多證券交易所代碼：BIOA）是一家可再生材料公司。其創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)結(jié)合了生物技術(shù)和 催化作用，將可再生原料轉(zhuǎn)化為積木材料，用于各種日常用品，包 括塑料，油漆，紡織品，食品添加劑和個(gè)人護(hù)理產(chǎn)品。欲了解更多 信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)http://www.**o-amber.com

本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述受到重大風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和假 設(shè)的影響。這些陳述通常包括諸如“相信”，“期望”，“預(yù)期”，“打算”，“計(jì)劃”，“估計(jì)”，“尋求”，“將”，“可能” 或類似表達(dá)的詞語(yǔ)。雖然我們認(rèn)為前瞻性陳述中反映的預(yù)期是合理的，但我們無(wú)法保證前瞻性陳述中反映的事件和情況能夠?qū)崿F(xiàn)或發(fā) 生，事件，情況和實(shí)際結(jié)果的時(shí)間可能與預(yù)測(cè)在前瞻性陳述中的那 些。因此，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述。所有此類陳述僅代表 截止日期，我們沒(méi)有義務(wù)公開(kāi)更新或修改任何前瞻性陳述，無(wú)論是 由于新信息，未來(lái)事件或其他原因。有關(guān)BioAmber面臨的這些風(fēng)險(xiǎn) 和其他風(fēng)險(xiǎn)的其他披露，請(qǐng)參閱BioAmber向美國(guó)證券交易委員會(huì)提 交的公開(kāi)文件中的披露，包括BioAmber最新的10-K表年度報(bào)告的“ 風(fēng)險(xiǎn)因素”部分以及最近的表格10的季度報(bào)告 - Q.

Bio Amber投資者聯(lián)系

Roy McDowall

業(yè)務(wù)發(fā)展高級(jí)副總裁

電話(514)844 8000***

roy.mcdowall**[ta]**-amber.com

BioAmber為其生物琥珀酸推出了藥用級(jí)產(chǎn)品

加拿大蒙特利爾 6月15 日，2017年。BioAmber公司（紐約證券交 易所代碼：BIOA，多倫多證券交易所代碼：BIOA）很高興地宣布推 出BIO-SA™醫(yī)藥級(jí)產(chǎn)品。這種新等級(jí)的材料提供USP / NF和FCC等級(jí)的生物琥珀酸，根據(jù)美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的食品和輔料的良好生產(chǎn)規(guī)范（GMP）制造。美國(guó)藥典（USP），國(guó)家處方集（NF ）和食品化學(xué)品法典（FCC）是藥品，食品成分，膳食補(bǔ)充劑產(chǎn)品 和成分的公共藥典標(biāo)準(zhǔn)。

ProQR Therapeutics NV（納斯達(dá)克股票代碼：PRQR）是一家開(kāi)發(fā) 階段的RNA治療公司，今天將在投資者活動(dòng)中提供其候選產(chǎn)品的最 新信息，并介紹Axiomer®，一種新型RNA平臺(tái)技術(shù)首創(chuàng)。研發(fā)日由 公司管理團(tuán)隊(duì)主持，并將包括幾位主要意見(jiàn)領(lǐng)袖的觀點(diǎn)。ProQR的管道現(xiàn)在包括兩個(gè)臨床計(jì)劃，一個(gè)臨床前計(jì)劃和兩個(gè)準(zhǔn)備進(jìn)入開(kāi)發(fā)的計(jì)劃。

ProQR首席執(zhí)行官Daniel A. de Boer表示：“自去年以來(lái)，我們?cè)?/SPAN> 執(zhí)行我們的戰(zhàn)略方面取得了良好進(jìn)展

風(fēng)險(xiǎn)平衡的多元化管道，為有需要的患者開(kāi)發(fā)改變生活的療法�！� “我們很高興在第二 次研發(fā)日展示我們?cè)?/SPAN>RNA治療管道方面取得的進(jìn)展。繼QR-010之后，QR-110目前正在進(jìn)行LCA 10的臨床試驗(yàn)，我們的第三個(gè)分子QR- 313將在明年初進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。我們專注于三種重要的遺傳疾 病，所有遺傳疾病都有很高的未滿足需求，我們認(rèn)為所有這些疾病 都可以從我們獨(dú)特的RNA寡核苷酸方法中獲益。在接下來(lái)的18個(gè)月 內(nèi)，我們將在所有這些計(jì)劃中為患者生成臨床數(shù)據(jù)�！�Axiomer ® - 編輯RNA

ProQR是艱苦創(chuàng)業(yè)的新一代RNA技術(shù)，稱為Axiomer®，我們認(rèn)為有產(chǎn) 生了一類新的藥物的遺傳疾病的潛力。Axiomer®可以使用人體細(xì)胞 中存在的分子機(jī)制，以高度特異性和靶向性的方式對(duì)RNA進(jìn)行單核 苷酸改變。Axiomer®“編輯Oligo核苷酸”或EONs招募內(nèi)源性表達(dá)的RNA編輯系統(tǒng)ADAR，它可以指導(dǎo)將腺苷（A）轉(zhuǎn)換為RNA中的肌苷 （I） - 肌苷被翻譯為鳥(niǎo)苷（G）。作為科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)的成員，Levin博士將介紹RNA療法的前景和演變，并提供他對(duì)這種獨(dú)特的專 有平臺(tái)技術(shù)的看法。

“雖然我們的重點(diǎn)和重點(diǎn)是臨床開(kāi)發(fā)我們最先進(jìn)的基于RNA的療法，以幫助患有CF，LCA 10和DEB的患者，我們繼續(xù)在RNA科學(xué)方面進(jìn) 行創(chuàng)新。這項(xiàng)創(chuàng)新努力已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了一種新的RNA編輯技術(shù)，我們相 信這種技術(shù)可以解決RNA水平上廣泛遺傳缺陷的根本原因，“Daniel de Boer說(shuō)。“Axiomer®的發(fā)明和專利申請(qǐng)可以獨(dú)立地通 過(guò)合作伙伴關(guān)系推動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)新的治療方法。”

研發(fā)日將由ProQR高級(jí)管理人員主講，包括Daniel de Boer（首席 執(zhí)行官），Noreen Henig（首席醫(yī)療官），Peter Adamson（眼科 主任），Gerard Platenburg（首席創(chuàng)新官）和David Rodman（首 席發(fā)展戰(zhàn)略）官）。討論將側(cè)重于審查和介紹幾個(gè)近期和中期價(jià)值 驅(qū)動(dòng)因素以及公司管道的進(jìn)展情況。此外，一些領(lǐng)先的醫(yī)學(xué)研究人 員將討論與公司管道相關(guān)的研究和開(kāi)發(fā)的最新技術(shù)：Steven M. Rowe，醫(yī)學(xué)博士，MSPH，醫(yī)學(xué)，兒科，細(xì)胞發(fā)育和整合 生物學(xué)系教授，以及阿拉巴馬大學(xué)格雷戈里弗萊明詹姆斯囊性纖維 化研究中心主任。

Rowe博士是一位受人尊敬的學(xué)術(shù)醫(yī)師科學(xué)家，也是囊性纖維化個(gè)體 化治療領(lǐng)域的先驅(qū)，氣道疾病生物學(xué)的前沿發(fā)現(xiàn)以及COPD的轉(zhuǎn)化研 究。他是針對(duì)基本CF缺陷的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和實(shí)施的國(guó)際權(quán)威，并在 CFTR功能的測(cè)量和解釋方面取得了重大進(jìn)展。他指導(dǎo)UAB囊性纖維 化研究中心，該中心涉及100多名教職員工，并持續(xù)資助超過(guò)25年。Rowe博士是一名經(jīng)過(guò)董事會(huì)認(rèn)證的醫(yī)師，是囊性纖維化基金會(huì)轉(zhuǎn) 化科學(xué)的特別顧問(wèn)。他目前擁有一個(gè)超過(guò)25人的實(shí)驗(yàn)室，從基礎(chǔ)發(fā) 現(xiàn)到轉(zhuǎn)化科學(xué)，再到臨床應(yīng)用，都在進(jìn)行肺部研究。

Stephen M. Rose，博士，基金會(huì)抗擊失明的首席研究員。

羅斯博士負(fù)責(zé)監(jiān)督基金會(huì)抗擊失明科學(xué)部的日常運(yùn)作。他還與基金 會(huì)的臨床部門密切合作，建立無(wú)縫的研究管道，將預(yù)防和治療轉(zhuǎn)移 到臨床試驗(yàn)中，與生物技術(shù)和制藥公司合作，最大限度地實(shí)現(xiàn)潛在的商業(yè)化。在2004年加入基金會(huì)之前，羅斯博士是美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研 究院科學(xué)政策辦公室的主任，負(fù)責(zé)監(jiān)督重組DNA問(wèn)題，包括人類基 因轉(zhuǎn)移臨床方案。羅斯博士目前是FDA的細(xì)胞，組織和基因療法咨 詢委員會(huì)成員，并且是健康研究聯(lián)盟理事會(huì)成員。

M. Peter Marinkovich，醫(yī)學(xué)博士，斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院皮膚病學(xué) 皰疹病診所副教授。

Marinkovich博士是皮膚病學(xué)副教授，上皮生物學(xué)和斯坦福癌癥生 物學(xué)項(xiàng)目的教員。他對(duì)炎癥性皮膚病感興趣，并且是斯坦福大皰性 表皮松解癥和牛皮癬診所的主任。他還是VA Palo Alto醫(yī)療中心的皮膚科醫(yī)生。Marinkovich博士的研究重點(diǎn)是大皰性表皮松解癥，牛皮癬，頭發(fā)疾病和皮膚癌的發(fā)病機(jī)制和治療方法。

Art Levin，博士，國(guó)際RNA專家和ProQR科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)成員。

Levin博士在大型制藥和生物技術(shù)公司的藥物注冊(cè)發(fā)現(xiàn)方面擁有三 十年的RNA藥物開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)。他一直是許多寡核苷酸開(kāi)發(fā)的關(guān)鍵，包 括第一批批準(zhǔn)的反義藥物，以及臨床試驗(yàn)中第一種microRNA靶向治 療藥物。萊文博士發(fā)表了60多篇科學(xué)文章，并擔(dān)任寡核苷酸治療學(xué) 會(huì)的主任。自公司成立以來(lái)，他一直在ProQR的科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)任 職。

研發(fā)日活動(dòng)詳情

今天，ProQR將于美國(guó)東部時(shí)間上午8：00至下午1：00在紐約紐約舉 辦研發(fā)日。請(qǐng)發(fā)送電子郵件：Ronen Abergel，電子郵件：rabergel**[ta]**utgroup.com以獲取更多信息并預(yù)訂座位。

網(wǎng)絡(luò)

直播網(wǎng)上直播可在http://www.**oqr.com/rd-day上訪問(wèn)�？赏ㄟ^(guò)ProQR網(wǎng) 站（http://www.proqr.com）的“活動(dòng)和演示”下的“投資者關(guān)系”部分 訪問(wèn)該演示文稿的存檔網(wǎng)絡(luò)廣播。存檔的網(wǎng)絡(luò)廣播將在演示日期后的90天內(nèi)提供。

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實(shí)陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預(yù)期”，“相信”，“可能”，“估計(jì)”，“ 期望”，“目標(biāo)”，“打算”等術(shù)語(yǔ)表示�！捌诖�”，“可能”，“計(jì)劃”，“潛力”，“預(yù)測(cè)”，“項(xiàng)目”，“應(yīng)該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達(dá)方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)我們的RNA技術(shù)的治療潛力，我們的創(chuàng)新 計(jì)劃，我們的臨床計(jì)劃的時(shí)間安排以及數(shù)據(jù)的可用性和我們的研發(fā) 日的陳述。由于多種原因，我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述 中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異，包括但不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制 造流程和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠和風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的不確定性和其他 因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提交的年度報(bào)告的某些部分。鑒于這 些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制造流程和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí) 產(chǎn)權(quán)索賠以及我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的風(fēng)險(xiǎn)，不 確定性和其他因素相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括我們提交的年度報(bào)告的某些部 分表格20-F。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依 賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù)更新這些 前瞻性陳述。與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制造流程和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠以及我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括我們提交的年度報(bào)告的某些部分表格20-F。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他 因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們 也沒(méi)有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的不確定性和其他因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提交的年 度報(bào)告的某些部分。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng) 過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù)更 新這些前瞻性陳述。我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的不 確定性和其他因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提交的年度報(bào)告的某些 部分。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些 前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù)更新這些前瞻性 陳述。

Smital Shah

首席財(cái)務(wù)官電話：+1 415 231 ***

Avantium NV自豪地宣布，已向工業(yè)聯(lián)盟“PEFerence”授予BBI 2500萬(wàn)歐元的補(bǔ)貼。該財(cái)團(tuán)由11家公司組成，包括Synvina，Avantium，巴斯夫，眾多知名工業(yè)公司和標(biāo)志性品牌所有者。合作 伙伴將共同致力于建立FDCA和PEF的創(chuàng)新供應(yīng)鏈，包括在安特衛(wèi)普 建設(shè)5萬(wàn)噸參考工廠。

更多細(xì)節(jié)可以在Avantium與巴斯夫合資企業(yè)Synvina的下方新聞稿 中找到。

獲得2500萬(wàn)歐元的補(bǔ)貼：Industry Consortium收到聚乙烯基丙烯 酸酯（PEF）的資金

/歐洲生物基工業(yè)聯(lián)合承諾（BBI）與2500萬(wàn)歐元/ Synvina協(xié)調(diào)行業(yè)協(xié)會(huì)“PEFerence”/ Grant授予財(cái)團(tuán)，為PEF/ Synvina 建立生物基呋喃二甲酸（FDCA）的完整價(jià)值鏈打算為 FDCA建造一座5萬(wàn)噸的工廠

由歐盟和生物基工業(yè)代表組成的歐洲生物基工業(yè)聯(lián)合承諾（BBI） 向“PEFerence”（一家由11家公司組成的財(cái)團(tuán)）提供了2500萬(wàn)歐 元的資金。該贈(zèng)款支持建立生物基原料以及基于聚乙烯基芳酸酯 PEF的化學(xué)品和材料的創(chuàng)新價(jià)值鏈。它包括50,000噸FDCA參考工廠的預(yù)期建造，這是生產(chǎn)PEF的主要化學(xué)構(gòu)件。Synvina將協(xié)調(diào) “PEFerence”項(xiàng)目。

BBI承認(rèn)“PEFerence”參與了更環(huán)保的材料和最終產(chǎn)品，為環(huán)境和 社會(huì)帶來(lái)了實(shí)實(shí)在在的好處。根據(jù)可再生原料，按照BBI的評(píng)估，PEF制成的產(chǎn)品將大大有助于替代化石基包裝材料并減少溫室氣體 排放。PEF是一種創(chuàng)新的聚酯，適用于瓶子，薄膜和聚氨酯等應(yīng)用。

PEF：為環(huán)境和社會(huì)帶來(lái)的好處

PEF瓶可以回收再利用作瓶子的原料，也可以用于包裝和紡織品。此外，與傳統(tǒng)的聚對(duì)苯二甲酸乙二醇酯（PET）相比，PEF具有優(yōu)異的產(chǎn)品性能，并為最終消費(fèi)者提供了主要優(yōu)勢(shì)。改進(jìn)的氣體阻隔性 能允許重新定義基于PEF的包裝解決方案。它還具有更高的機(jī)械強(qiáng) 度，因此可以生產(chǎn)更薄的PEF包裝并且需要更少的資源。PEF適用于 生產(chǎn)碳酸飲料和非碳酸飲料瓶，鋁箔袋以及個(gè)人和家庭護(hù)理產(chǎn)品。

從原材料生產(chǎn)商到品牌所有者的聯(lián)合體

除了Synvina及其股東BASF和Avantium之外，PEFerence財(cái)團(tuán)的合作 伙伴還包括：•Tereos Participations（法國(guó)），•Alpla Werke Alwin Lehner GmbH＆Co Kg（奧地利），OMV Machinery Srl（意大利）和Croda Nederland BV（荷蘭），•Nestec Sa（瑞士）和Lego System As（丹麥），• Nova-InstitutfürpolitischeundökologischeInnovationGmbH （德國(guó)）和Spinverse Innovation Management Oy（芬蘭）。

Synvina首席執(zhí)行官Patrick Schiffers說(shuō)：“BBI的授予是Synvina 和我們?cè)趦r(jià)值鏈上的合作伙伴繼續(xù)我們共同進(jìn)行PEF商業(yè)化的強(qiáng)烈 信號(hào)”，并繼續(xù)說(shuō)道：“開(kāi)辟一個(gè)市場(chǎng)基于可再生原料的新塑料是 我們最好與強(qiáng)大的合作伙伴和我們的綜合專業(yè)知識(shí)相遇的主要挑戰(zhàn)。我們的共同目標(biāo)是將PEF商業(yè)化推向市場(chǎng)，從而為市場(chǎng)材料提供 卓越的性能，并建立可持續(xù)的，以生物為基礎(chǔ)的塑料價(jià)值鏈。”“生物基工業(yè)的公私合作”

歐洲生物基工業(yè)聯(lián)合承諾（BBI）是歐盟與生物基工業(yè)聯(lián)盟之間的公私合作伙伴關(guān)系，旨在增加對(duì)可持續(xù)發(fā)展的投資歐洲以生物為基 礎(chǔ)的工業(yè)部門。它旨在為歐洲公民提供環(huán)境和社會(huì)經(jīng)濟(jì)效益，提高 歐洲的競(jìng)爭(zhēng)力，并有助于建立歐洲作為研究，示范和部署先進(jìn)生物 基產(chǎn)品和生物燃料的關(guān)鍵角色。BBI Joint Unprtaking也將在實(shí)現(xiàn) 歐洲的生物經(jīng)濟(jì)方面發(fā)揮重要作用。請(qǐng)?jiān)诖颂幉檎腋�多信息�?/SPAN>

Synvina

Synvina是Avantium和BASF的合資企業(yè)，位于阿姆斯特丹。Synvina 在荷蘭Geleen經(jīng)營(yíng)一家試驗(yàn)工廠，以中試規(guī)模生產(chǎn)和銷售來(lái)自可再 生資源的呋喃二甲酸（FDCA），并銷售新型聚合物聚乙烯呋喃 （PEF）。Synvina旨在將其活動(dòng)商業(yè)化。FDCA是各種產(chǎn)品的構(gòu)建模 塊。最重要的是聚酯PEF，適用于食品和飲料包裝以及地毯和紡織 品的纖維。對(duì)于包裝行業(yè)，PEF具有優(yōu)異的特性，如改善的阻隔性 能和更高的機(jī)械強(qiáng)度，從而實(shí)現(xiàn)更薄的包裝。PEF是可回收的。我 們的優(yōu)勢(shì)在于母公司的專業(yè)知識(shí)。我們將技術(shù)領(lǐng)先與市場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)地位 相結(jié)創(chuàng)造力與可靠性。卓越的生產(chǎn)創(chuàng)新精神。我們共同致力于成 為FDCA和PEF的市場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)者。請(qǐng)?jiān)L問(wèn)http://www.**nvina.com了解更多信息。

ProQR Therapeutics NV（納斯達(dá)克股票代碼：PRQR）今天宣布，2017年6月8日至10日在西班牙塞維利亞舉行的ECFS會(huì)議上

兩 次QR-010臨床研究的口頭和海報(bào)會(huì)議展示數(shù)據(jù)該公司還發(fā)布了正在 進(jìn)行的1b期研究的初步數(shù)據(jù)，證明了單劑量吸入后QR-010的安全性 和系統(tǒng)性攝取。

6月9日的口頭報(bào)告

阿拉巴馬大學(xué)肺部，過(guò)敏和重癥醫(yī)學(xué)教授，格雷戈里弗萊明詹姆斯 囊性纖維化研究中心主任，CFF治療開(kāi)發(fā)網(wǎng)絡(luò)主任Steve Rowe博士 將發(fā)表題為“QR-010，研究性RNA治療，改善F508del突變純合的囊 性纖維化受試者的CFTR活性[摘要＃WS13.1]。該演講將于6月9日 周五在歐洲中部時(shí)間15：00-16：30在西班牙塞維利亞舉行的“針 對(duì)CFTR的新療法：臨床試驗(yàn)管道的新內(nèi)容？”會(huì)議期間舉行。

6月9日的海報(bào)展示該公司還將發(fā)布一張標(biāo)題為“QR-010吸入是安全的，耐受良好的，并且在F508del CFTR突變純合的囊性纖維化受試者[海報(bào)＃40]”的單次遞增劑量研究中達(dá)到全身濃度。2017年6月9日星期五歐洲中 部時(shí)間14：00 - 15：00在西班牙塞維利亞舉行的“細(xì)胞生物學(xué)/生理 學(xué)/新療法”會(huì)議。

“由于F508del突變，QR-010是一種恢復(fù)CF患者CFTR功能的創(chuàng)新方 法。去年，我們證明QR-010恢復(fù)CFTR功能

非常特異的測(cè)定，即鼻電位差來(lái)測(cè)量。現(xiàn)在我們已經(jīng)證明，單劑量吸入后可以在血液 中檢測(cè)到QR-010。我們相信這些結(jié)果支持QR-010可以治療所有CF表 現(xiàn)的潛力，“ProQR首席醫(yī)療官Noreen R. Henig博士表示�！拔液� 高興第1b期研究的注冊(cè)預(yù)計(jì)將在本月完成，我們期待揭開(kāi)研究的空 白，并報(bào)告該階段1b試驗(yàn)的最佳數(shù)據(jù)�！�

ProQR Therapeutics致力于通過(guò)創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來(lái)改變生活，用于治療嚴(yán)重的遺傳性罕見(jiàn)疾病，如囊性纖維化，Leber先天性黑 朦10型和營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥�；�于我們獨(dú)特的專有RNA 修復(fù)平臺(tái)技術(shù)，我們正在考慮患者和親人的需求。

QR-010

QR-010是一種一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在通過(guò)靶向具有 F508del突變的CF患者的mRNA來(lái)解決該疾病的潛在原因。F508del突 變是CFTR基因中三個(gè)編碼堿基對(duì)或核苷酸的缺失，這導(dǎo)致產(chǎn)生錯(cuò)誤 折疊的CFTR蛋白，其不能正常發(fā)揮作用。QR-010設(shè)計(jì)用于結(jié)合有缺 陷的CFTR mRNA并恢復(fù)CFTR功能。QR-010設(shè)計(jì)為通過(guò)優(yōu)化的eFlow® 霧化器（PARI Pharma GmbH）自我管理。eFlow®是一種小型手持式 氣溶膠輸送裝置，可將QR-010霧化成直接吸入肺部的霧氣。QR-010 已被授予美國(guó)和歐盟的孤兒藥品名稱以及FDA的快速通道狀態(tài)。

囊性纖維化

囊性纖維化（CF）是西方世界最常見(jiàn)的致命遺傳性疾病，并且影響 全世界約65,000名患者。在患有CF的人中，有缺陷的CFTR基因?qū)е?/SPAN> 肺，胰腺和其他器官中粘液的粘稠堆積。在肺部，粘液堵塞氣道并 捕獲細(xì)菌，導(dǎo)致感染，廣泛的肺損傷，最終導(dǎo)致呼吸衰竭。CF無(wú)法 治愈。疾病表現(xiàn)導(dǎo)致預(yù)期壽命縮短，中位年齡為27歲。盡管已經(jīng)鑒 定了超過(guò)1,900個(gè)引起CF的基因突變，但是大約70％的CF患者受到 F508del突變的影響。在所有CF患者中，約50％是F508del突變的純 合子。

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實(shí)陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預(yù)期”，“相信”，“可能”，“估計(jì)”，“ 期望”，“目標(biāo)”，“打算”等術(shù)語(yǔ)表示�！捌诖�”，“可能”，“計(jì)劃”，“潛力”，“預(yù)測(cè)”，“項(xiàng)目”，“應(yīng)該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達(dá)方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)QR-010的陳述，我們正在進(jìn)行和計(jì)劃中發(fā) 現(xiàn)和開(kāi)發(fā)QR-010及其治療潛力，入組時(shí)間和我們的臨床試驗(yàn)結(jié)果，以及有關(guān)報(bào)道的陳述我們的專利組合，擁有和許可，包括專利保護(hù) 期限。由于多種原因，我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異，包括但不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制造流 程和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠和風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的風(fēng) 險(xiǎn)我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的不確定性和其他因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提交的年度報(bào)告的某些部分。鑒于這些風(fēng) 險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使 將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。包括專利保 護(hù)期限。由于多種原因，我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異，包括但不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制造 流程和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠和風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的不確定性和其他因 素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提交的年度報(bào)告的某些部分。鑒于這些 風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即 使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。包括專利 保護(hù)期限。由于多種原因，我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述 中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異，包括但不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制 造流程和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠和風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的不確定性和其他 因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提交的年度報(bào)告的某些部分。鑒于這 些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。由于多 種原因，我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù)期產(chǎn)生重大 差異，包括但不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制造流程和設(shè)施，監(jiān) 管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠和風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)我們向美國(guó) 證券交易委員會(huì)提交的文件中的不確定性和其他因素，包括我們?cè)?/SPAN> 20-F表格中提交的年度報(bào)告的某些部分。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性 和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。由于多種原因，我們的實(shí) 際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異，包括但不限 于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制造流程和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè) 化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠和風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提 交的文件中的不確定性和其他因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提交的年度報(bào)告的某些部分。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不 應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù) 更新這些前瞻性陳述。包括但不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制造 流程和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠以及我們向美 國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括某些部分我們?cè)?/SPAN>20-F表格上提交的年度報(bào)告。鑒于這 些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi)有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。包括但 不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)，制造流程和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品 商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠以及我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件 中的風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括某些部分我們?cè)?/SPAN> 20-F表格上提交的年度報(bào)告。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi) 有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。以及我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提 交的年度報(bào)告中的某些部分。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi) 有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。以及我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提 交的年度報(bào)告中的某些部分。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即使將來(lái)有新信息，我們也沒(méi) 有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。

pm cet - Cerenis Therapeutics（FR0012616852 - CEREN - PEA PME合格），一家國(guó)際生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)創(chuàng)新的脂 質(zhì)代謝療法治療心血管和代謝疾病今天宣布SDT第一階段開(kāi)發(fā)的CER-209用于治療肝病NAFLD（非酒精性脂肪肝�。┖�NASH（非酒精 性脂肪性肝炎）的陽(yáng)性結(jié)果。

在美國(guó)進(jìn)行的單劑量耐受性研究的目的是評(píng)估CER-209作為單劑量 口服時(shí)的安全性，耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)。在24名受試者中測(cè)試了 1,3,10,30mg的升級(jí)劑量，所述受試者在6個(gè)受試者的四個(gè)組中進(jìn)行 治療。在每個(gè)隊(duì)列中，四名受試者用活性研究藥物治療，兩名受試 者用安慰劑治療。

“單劑量耐受性研究的積極結(jié)果使我們能夠通過(guò)多劑量安全性和耐 受性研究進(jìn)入I期臨床開(kāi)發(fā)的下一階段。鑒于目前缺乏NAFLD和NASH 治療方案，CER-209有可能在治療肝臟脂肪變性和動(dòng)脈粥樣硬化方 面發(fā)揮重要作用。CER-209在NAFLD和NASH治療中的主要資產(chǎn)在于其 通過(guò)激活由P2Y13受體介導(dǎo)的天然代謝途徑促進(jìn)肝臟HDL識(shí)別和脂質(zhì) 消除的能力。此外，該研究證實(shí)CER-209的藥代動(dòng)力學(xué)允許每日一 次口服給藥對(duì)于患者治療是個(gè)好消息，“Cerenis首席執(zhí)行官Jean -Louis Dasseux博士說(shuō)。

CER-209是P2Y13受體的激動(dòng)劑，非常適合治療NAFLD和NASH。NAFLD 是NASH的前身，是一種現(xiàn)在被認(rèn)為是西方世界最常見(jiàn)的肝病的疾病，影響著世界30％的人口1。此外，流行病學(xué)研究表明，肝脂肪變 性患者的心血管風(fēng)險(xiǎn)增加，并且心血管疾病相關(guān)是肝臟脂肪變性患 者死亡的主要原因1,2。

在臨床前模型中，與安慰劑相比，CER-209導(dǎo)致脂肪性肝炎顯著減 少，這是由肝臟中膽固醇，甘油三酯和脂肪酸的減少?zèng)Q定的。CER -209通過(guò)對(duì)脂質(zhì)消除途徑的特定作用對(duì)肝臟脂肪變性發(fā)揮其有益作 用。此外，CER-209使血漿中的肝酶（ALT和AST）顯著降低。

這些影響表明肝臟完整性的恢復(fù)，并表明CER-209具有治療NAFLD / NASH和降低相關(guān)心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)的巨大潛力。CER-209通過(guò)對(duì)膽固 醇消除途徑的特定作用對(duì)肝臟脂肪變性發(fā)揮有益作用，并具有作為 NASH和NAFLD治療的強(qiáng)大潛力。

P2Y13受體

P2Y13受體是P2Y受體家族的成員，P2Y受體家族是眾所周知的“可 藥物”受體家族，包括P2Y12受體，其是成功藥物的靶標(biāo)，例如抗 血栓形成劑氯吡格雷（Plavix®）。臨床前模型中P2Y13缺乏可減少 膽汁脂質(zhì)分泌和膽固醇和膽汁酸的糞便損失。

缺乏導(dǎo)致從巨噬細(xì)胞到糞便的逆向脂質(zhì)轉(zhuǎn)運(yùn)受損。小分子配體激活 P2Y13受體可刺激肝臟的血漿HDL清除和HDL內(nèi)吞作用，從而增加膽 汁脂質(zhì)分泌并刺激整體RLT3。

CER***

CER-209是口服P2Y13受體激動(dòng)劑類別中的第一個(gè)候選藥物。CER- 209是P2Y13受體的特異性激動(dòng)劑，不與P2Y12受體相互作用。在臨 床前研究中，CER-209通過(guò)肝臟促進(jìn)HDL識(shí)別并增加反向脂質(zhì)轉(zhuǎn)運(yùn)（ RLT），從而影響動(dòng)脈粥樣硬化的消退。由于在肝臟中觀察到有利的代謝作用，CER 209還可以提供治療非酒精性脂肪肝�。�NAFLD） 和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的新機(jī)制。

Cerenis

Cerenis Therapeutics是一家國(guó)際生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開(kāi) 發(fā)用于治療心血管和代謝疾病的創(chuàng)新脂質(zhì)代謝療法。HDL是反向脂 質(zhì)轉(zhuǎn)運(yùn)或RLT的主要介質(zhì)，RLT是從動(dòng)脈中除去過(guò)量脂質(zhì)并被運(yùn)輸?shù)?/SPAN> 肝臟以從體內(nèi)消除的唯一天然途徑。

Cerenis正在開(kāi)發(fā)一系列脂質(zhì)代謝療法，包括用于遺傳性HDL缺乏癥 患者的HDL模擬物，以及用于治療動(dòng)脈粥樣硬化和相關(guān)代謝疾�。� 包括非酒精性脂肪肝）的HDL顆粒數(shù)量較少的患者的HDL增加的藥物 （NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

Cerenis有望成為HDL治療市場(chǎng)的領(lǐng)導(dǎo)者之一，擁有廣泛的開(kāi)發(fā)項(xiàng)目 組合。

Cerenis

讓路易Dasseux CEO

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