GEN近日發(fā)布《2019年生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域10位40歲以 下青年才�。�Top 10 Under 40）》。這些青年才俊正在成為生物 制藥研究和/商業(yè)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，他們懷抱把追求科學(xué)當(dāng)作終身 事業(yè)的熱情，致力于解決醫(yī)學(xué)科研領(lǐng)域常見的重大問題，推動(dòng)生物 科學(xué)的突破性創(chuàng)新研究，同時(shí)也活躍在生物商業(yè)活動(dòng)的前線，可以 說是目前最具才華、潛力和影響力的青年生物醫(yī)藥科研及商業(yè)領(lǐng)域的從業(yè)者。

今年的榜單，具有研究背景和商業(yè)經(jīng)驗(yàn)的PhD人數(shù)相同。此外，男 女上榜人數(shù)相同，均為5人；而生命科學(xué)仍然是唯一一個(gè)女性獲得3 種高等教育學(xué)位比例均超過50%（學(xué)士學(xué)位59%、碩士學(xué)位57.3%、博士學(xué)位53%）的STEM領(lǐng)域。值得一提的是，來自CRISPR技術(shù)領(lǐng)袖 張鋒的開山弟子Le Cong是唯一上榜的華人。

1、Sana Alajmovic（32歲，BSc）

Sigrid Therapeutics公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO

Alajmovic是瑞典臨床階段生物技術(shù)公司Sigrid Therapeutics的負(fù) 責(zé)人，該公司致力于開發(fā)一類新的療法，旨在預(yù)防和治療與生活方 式相關(guān)的疾病，其先導(dǎo)候選藥物為SiPore15，目前正開發(fā)作為首個(gè) 作用于腸道的療法，改善糖尿病風(fēng)險(xiǎn)人群的血糖水平。

Sigrid Therapeutics是瑞典卡羅琳斯卡創(chuàng)新孵化器的一部分，該 孵化器為瑞典有前景的生命科學(xué)初創(chuàng)公司提供動(dòng)力。Sigrid公司的研究可追溯到2008年，當(dāng)時(shí)聯(lián)合創(chuàng)始人Tore Bengtsson教授及其在 斯德哥爾摩大學(xué)的研究小組在口服工程化二氧化硅粒子后測(cè)量代謝 紊亂方面取得了進(jìn)展。Sigrid成立于2014年，開發(fā)了一種新的材料 平臺(tái)技術(shù)SiPore，旨在通過改變?nèi)梭w對(duì)食物的消化方式來治療與生 活方式相關(guān)的疾病。

Alajmovic在2012年被瑞典商業(yè)雜志Veckans Affärer評(píng)為瑞典101 位超級(jí)天才之一。她曾在斯德哥爾摩商學(xué)院獲得經(jīng)濟(jì)與商業(yè)學(xué)士學(xué) 位，并曾在Nanologica公司擔(dān)任藥物遞送業(yè)務(wù)開發(fā)主管、風(fēng)險(xiǎn)投資 公司Sevendipity Innovations Group的業(yè)務(wù)開發(fā)經(jīng)理以及瑞典-美 國(guó)生命科學(xué)峰會(huì)的項(xiàng)目經(jīng)理。

2、Amber Alhadeff（30歲，PhD）

賓夕法尼亞大學(xué)生物學(xué)系博士后研究員

Alhadeff在J.Nicholas Betley博士的實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行博士后研究，聚 集于不同神經(jīng)群驅(qū)動(dòng)行為的機(jī)制。她對(duì)饑餓神經(jīng)元如何影響外界刺 激的感知以及腸道如何與大腦溝通以控制食物攝入非常感興趣。這 項(xiàng)研究旨在為科學(xué)家提供治療代謝性疾病如肥胖、飲食失調(diào)和2型 糖尿病的見解。

Alhadeff在賓夕法尼亞大學(xué)獲得生物學(xué)學(xué)士學(xué)位、心理學(xué)碩士學(xué)位 和心理學(xué)/行為神經(jīng)科學(xué)博士學(xué)位。在她的博士工作中，Alhadeff 在Harvey Grill博士和Matthew Hayes博士的實(shí)驗(yàn)室研究了食物攝 入的后腦神經(jīng)內(nèi)分泌控制。

Alhadeff是2018年L'Oréal USA女性科學(xué)獎(jiǎng)學(xué)金的5位獲獎(jiǎng)?wù)咧�一，該�?jiǎng)學(xué)金每年向5位女性博士后科學(xué)家提供6萬美元的資助，以推動(dòng) 他們的研究。這項(xiàng)資助將為Alhadeff的進(jìn)一步研究提供資金，包括 支持聘用2名本科生。

3、Le Cong（31歲，PhD）

斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院病理與遺傳學(xué)系助理教授

斯坦福大學(xué)吳蔡神經(jīng)科學(xué)研究所和Bio-X研究所教學(xué)人員

Cong目前領(lǐng)導(dǎo)著斯坦福醫(yī)學(xué)院病理與遺傳學(xué)系的一個(gè)小組，該小組 致力于探索可擴(kuò)展基因組編輯和細(xì)胞工程的新技術(shù)以及單細(xì)胞分析的輔助計(jì)算方法，重點(diǎn)研究癌癥免疫學(xué)和神經(jīng)免疫學(xué)疾病。Cong本科階段在清華大學(xué)學(xué)習(xí)電子工程和生物學(xué)并獲得了學(xué)士學(xué)位，之后在哈佛醫(yī)學(xué)院獲得博士學(xué)位，由張鋒博士（2018年GEN“40 歲以下TOP10杰青”之一）和George Church博士擔(dān)任共同博士生導(dǎo) 師。Cong主要在張鋒的實(shí)驗(yàn)室完成了博士研究，在那里他發(fā)表了數(shù) 篇關(guān)于利用CRISPR/Cas9進(jìn)行基因編輯的開創(chuàng)性研究。Cong以共同 發(fā)明人的身份獲得了20多項(xiàng)專利，隨后對(duì)CRISPR系統(tǒng)用于基因和細(xì) 胞治療進(jìn)行了改良，并開展了首批經(jīng)FDA批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)之一，利 用病毒將CRISPR/Cas9遞送至體內(nèi)進(jìn)行基因治療。

Cong的博士后工作在麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)布羅德研究所的Aviv Regev博士和Tyler Jacks博士以及Vijay Kuchroo博士的合作下，應(yīng)用單細(xì)胞RNA測(cè)序來理解癌癥生物學(xué)。Cong是霍華德休斯醫(yī)學(xué)院 國(guó)際研究員、癌癥研究所歐文頓研究員，入選福布斯“30 Under 30 Asia”青年創(chuàng)新者名單、《麻省理工學(xué)院技術(shù)評(píng)論》“中國(guó)35 歲以下創(chuàng)新者”名單。

4、César de la Fuente（33歲，PhD）

賓夕法尼亞大學(xué)總裁助理教授

de la Fuente正在開創(chuàng)生物系統(tǒng)的計(jì)算機(jī)化，以開發(fā)旨在解決社會(huì) 重大挑戰(zhàn)（如抗生素耐藥性）的革命性生物技術(shù)。他的實(shí)驗(yàn)室致力 于開創(chuàng)世界上第一個(gè)計(jì)算機(jī)制造的工具和療法；其研究活動(dòng)包括構(gòu) 造人工抗生素、在生物信息中發(fā)現(xiàn)新的抗生素特性、產(chǎn)生用于微生 物組的工程技術(shù)、開發(fā)用于合成神經(jīng)微生物學(xué)的工具以及工程化活 體藥物。

de la Fuente幫助創(chuàng)建的多項(xiàng)技術(shù)中，有一項(xiàng)已經(jīng)被授權(quán)許可。他 是多項(xiàng)專利的第一個(gè)發(fā)明人和共同發(fā)明人，并且一直被授予獨(dú)立資 助，包括知名的博士“la Caixa”基金會(huì)獎(jiǎng)學(xué)金、Ramon Areces基 金會(huì)頒發(fā)的博士后獎(jiǎng)學(xué)金，以及由賓夕法尼亞大學(xué)授予的總裁教授 席位。在進(jìn)入賓夕法尼亞大學(xué)前，de la Fuente是麻省理工學(xué)院Areces基 金會(huì)初級(jí)研究員和博士后助理。他在不列顛哥倫比亞大學(xué)完成了微 生物學(xué)和免疫學(xué)博士學(xué)位。最近，他被《麻省理工技術(shù)評(píng)論》評(píng)為 “35歲以下創(chuàng)新者”，并被STAT News評(píng)為“波士頓拉丁裔30 Under 30”和2018年“神童”。

5、Francesco Gatto（31歲，PhD）

Elypta公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官

Gatto的研究項(xiàng)目已經(jīng)產(chǎn)生了3項(xiàng)專利申請(qǐng)，為2017年創(chuàng)立Elypta鋪 平了道路，這是一家瑞典分子診斷公司，致力于開發(fā)第一個(gè)基于代 謝生物標(biāo)志物的液體活檢平臺(tái)。

2019年2月，通過歐盟地平線2020研究和創(chuàng)新項(xiàng)目SME儀器第2階段 項(xiàng)目，Elypta獲得了235萬歐元（約合260萬美元）的資助，該公司 將進(jìn)行首個(gè)前瞻性多中心臨床研究，旨在驗(yàn)證該公司基于代謝生物 標(biāo)志物的液體活檢平臺(tái)，用于復(fù)發(fā)性腎細(xì)胞癌的早期檢測(cè)。

Gatto在2018年入選《麻省理工科技評(píng)論》的“歐洲35位35歲以下 科技創(chuàng)新青年”。今年，他獲得了卡林•馬基德斯獎(jiǎng)，并被拉比奧 奇歐盟評(píng)選為十大年輕生物技術(shù)企業(yè)家。Gatto于2011年在意大利 帕多瓦大學(xué)獲得化學(xué)工程理學(xué)學(xué)士和理學(xué)碩士學(xué)位，并于2015年在 瑞典查爾姆斯理工大學(xué)的Jens Nielsen教授的實(shí)驗(yàn)室獲得系統(tǒng)生物 學(xué)和生物信息學(xué)博士學(xué)位。2016年，他在圣迭戈加利福尼亞大學(xué)的Bernhard O.Palsson博士實(shí)驗(yàn)室擔(dān)任訪問學(xué)者。

6、Nicole Gaudelli（34歲，PhD）

Beam Therapeutics公司DNA編輯平臺(tái)負(fù)責(zé)人、高級(jí)科學(xué)家

Gaudelli的研究為基因編輯開辟了一個(gè)新的領(lǐng)域：一類新的基因藥 物--堿基編輯器--潛在治療效用的廣泛擴(kuò)展。這項(xiàng)工作于2017 在《自然》雜志上首次發(fā)表，也是2018年創(chuàng)立Beam公司的科學(xué)基礎(chǔ)的一部分。2018年3月，該公司完成了1.35億美元的B輪融資，融資 總額達(dá)到2.22億美元。

Gaudelli在哈佛大學(xué)David R.Liu的實(shí)驗(yàn)室完成了博士后研究，David R.Liu與張鋒、J.Keith Joung博士共同創(chuàng)建了Beam公司。David R.Liu的實(shí)驗(yàn)室先前在《自然》雜志上發(fā)表了一篇關(guān)于“C堿 基編輯器”的研究，該編輯器可以創(chuàng)建可編程的C-to-T

G-to-A編 輯DNA，這可能解決由點(diǎn)突變引起的3萬種疾病中15%疾病的問題。

Gaudelli實(shí)現(xiàn)了一種新的堿基編輯器，能夠?qū)?/SPAN>A•T堿基對(duì)轉(zhuǎn)換為G•C 堿基對(duì)，可以顯著地?cái)U(kuò)大潛在可治療疾病的比例，然后進(jìn)行7輪演 化和工程化，成功地演化出一種轉(zhuǎn)移RNA腺苷脫氨酶，當(dāng)融合到一 種催化受損的CRISPR-Cas9突變體時(shí)可以在DNA上進(jìn)行堿基操作。為 期18個(gè)月的“演化”活動(dòng)創(chuàng)建了一個(gè)高效的堿基編輯器，插入和刪 除率均很低。

7、Latrice Landry（38歲，PhD）

布列根和婦女醫(yī)院高級(jí)分子診斷中心臨床分子遺傳學(xué)研究員

Landry的職業(yè)生涯致力于了解健康差異中先天與后天之間的關(guān)系，并將健康差異研究轉(zhuǎn)化為臨床實(shí)踐。她對(duì)飲食和營(yíng)養(yǎng)如何與遺傳學(xué) 相互作用和促成復(fù)雜的人類表型有著廣泛的研究興趣。

Landry在塔夫茨大學(xué)獲得了政策碩士學(xué)位和營(yíng)養(yǎng)博士學(xué)位。她的博 士研究集中在杰克遜心臟研究中飲食和遺傳學(xué)之間的相互作用作為 非裔美國(guó)人血脂異常的決定因素，旨在闡明非裔美國(guó)人心血管疾病 更普遍的原因，并發(fā)現(xiàn)減少這種差異的新方法。

博士生涯期間，Landry獲得了艾伯特•施韋策獎(jiǎng)學(xué)金，被提名為美 國(guó)營(yíng)養(yǎng)學(xué)會(huì)臨床新興領(lǐng)袖獎(jiǎng)的決賽選手，并獲得了塔夫茨大學(xué)的總 統(tǒng)公民和公共服務(wù)獎(jiǎng)。Landry于2015年畢業(yè)于哈佛醫(yī)學(xué)院生物醫(yī)學(xué) 信息學(xué)獎(jiǎng)學(xué)金項(xiàng)目，隨后與美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院人類基因組研究所 （NHGRI）合作，被選為美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的首任基因 組醫(yī)學(xué)與健康差異研究員。在FDA，她研究了在精確醫(yī)學(xué)環(huán)境下基 因組數(shù)據(jù)庫(kù)中出現(xiàn)偏差的潛在后果。

8、Ankit Mahadevia（38歲，MD）

Spero Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼首席執(zhí)行官

Spero Therapeutics成立于2013年，是一家總部位于馬薩諸塞州劍 橋的全球性臨床階段生物制藥公司，其使命是成為革蘭氏陰性抗生 素的領(lǐng)導(dǎo)者。Spero的先導(dǎo)候選產(chǎn)品SPR994有望成為用于****群體 治療多重耐藥（MDR）革蘭氏陰性感染的第一種口服碳青霉烯類抗 生素。該公司還開發(fā)了SPR720，這是一種用于治療肺非結(jié)核分枝桿 菌感染的口服抗生素。在成立Spero之前，Mahadevia是Atlas Venture生命科學(xué)集團(tuán)的風(fēng) 險(xiǎn)合伙人，他支持成立了8家專注于新型藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)和治療產(chǎn)品的公司，包括Nimbus Therapeutics、Arteaus Therapeutics（被 禮來收購(gòu)）和Translate Bio。他在其中3家公司擔(dān)任CEO，包括 Synlogic。2008年加入Atlas之前，Mahadevia與Arcion Therapeutics的創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)一起致力于產(chǎn)品和業(yè)務(wù)開發(fā)。他還曾在 Genentech和Vanda Pharmaceuticals擔(dān)任業(yè)務(wù)開發(fā)職位。

此前，Mahadevia曾在麥肯錫公司和Monitor Group的醫(yī)療保健小組 工作。他的職業(yè)生涯始于醫(yī)療保健政策，在美國(guó)參議院醫(yī)療、教育 、勞工和養(yǎng)老金委員會(huì)、美國(guó)政府問責(zé)辦公室和墨西哥社會(huì)保障研 究所（IMSS）擔(dān)任職務(wù)。

9、Emmanuel J. (Manny) Simons（36歲，PhD，MBA）

Akouos的聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁和首席執(zhí)行官

Simons是一名科學(xué)家和企業(yè)家，在聽覺科學(xué)研究和新的風(fēng)險(xiǎn)投資方 面擁有15年以上的經(jīng)驗(yàn)。他在麻省理工學(xué)院（MIT）羅伯特•蘭格 教授下作為一個(gè)生物學(xué)家開展研究，希望將其生物學(xué)背景與聽覺科 學(xué)研究結(jié)合起來。在哈佛大學(xué)獲得Blavatnik獎(jiǎng)學(xué)金之后，他創(chuàng)立 了Akouos公司，這家公司是他于2017年與6位失聰和基因治療的先 驅(qū)共同創(chuàng)立，2018年成功完成了5000萬美元的A輪融資。在哈佛大學(xué)獲得獎(jiǎng)學(xué)金之前，Simons曾在Voyager Therapeutics和WarpDriveBio擔(dān)任商業(yè)和企業(yè)發(fā)展的領(lǐng)導(dǎo)職務(wù)，在那里他曾幫助領(lǐng) 導(dǎo)總價(jià)值超過10億美元的戰(zhàn)略伙伴關(guān)系。在他職業(yè)生涯的早期，Simons是Flagship Ventures投資公司的一名企業(yè)伙伴，是Seres Therapeutics創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)成員。Simons在哈佛大學(xué)獲得神經(jīng)科學(xué)和音 樂學(xué)士學(xué)位、麻省理工學(xué)院生物醫(yī)學(xué)工程博士學(xué)位、哈佛商學(xué)院工 商管理碩士學(xué)位。

10、Humsa Venkatesh（32歲，PhD）

斯坦福大學(xué)神經(jīng)學(xué)和神經(jīng)科學(xué)博士后研究員

Venkatesh在Michelle Monje博士的實(shí)驗(yàn)室工作，她使用體外膠質(zhì) 瘤模型系統(tǒng)研究腫瘤微環(huán)境中的各種細(xì)胞相互作用。她的研究結(jié)合 了系統(tǒng)神經(jīng)科學(xué)和癌癥生物學(xué)來發(fā)現(xiàn)癌癥生長(zhǎng)的強(qiáng)大的微環(huán)境決定 因素。她希望闡明這些相互作用機(jī)制，以確定膠質(zhì)瘤治療的新靶點(diǎn)。

Venkatesh是2017年發(fā)表在《細(xì)胞》雜志上的一項(xiàng)研究的第一作者，該研究首次證明了大腦活動(dòng)、特別是大腦皮層的神經(jīng)活動(dòng)對(duì)腫瘤 生長(zhǎng)的刺激作用。這項(xiàng)研究是在大腦中植入了侵襲性人類腦癌的老 鼠中開展。研究結(jié)果開辟了一個(gè)新的研究領(lǐng)域，她希望該研究能夠 產(chǎn)生針對(duì)廣泛腫瘤細(xì)胞的治療方法。在Venkatesh住在印度的叔叔被診斷出患有腎癌不到2年后，她對(duì)癌 癥研究產(chǎn)生了興趣。當(dāng)時(shí)，唯一可行的治療方案是標(biāo)準(zhǔn)放射治療和化療。Venkatesh在斯坦福大學(xué)獲得博士學(xué)位，早先在加州大學(xué)伯 克利分校獲得化學(xué)生物學(xué)學(xué)士學(xué)位。

文章參考來源：Top 10 Under 40 of 2019