ProQR Therapeutics NV（納斯達(dá)克股票代碼：PRQR）今天宣布，第一名患者已進(jìn)入1/2期開(kāi)放標(biāo)簽試驗(yàn)，評(píng)估QR-110的安全性，耐 受性，藥代動(dòng)力學(xué)和療效。由于CEP290基因的p.Cys998X突變，該試驗(yàn)將招募約6名****和6名患有Leber先天性黑朦10（LCA 10）的兒童。受試者將每三個(gè)月接受一劑QR-110，一只眼睛總共接受四次 劑量。該試驗(yàn)計(jì)劃在三個(gè)專業(yè)中心進(jìn)行：愛(ài)荷華大學(xué)，愛(ài)荷華州，美國(guó)愛(ài)荷華州，賓夕法尼亞大學(xué)的Scheie眼科研究所，美國(guó)賓夕法 尼亞州費(fèi)城和比利時(shí)根特的根特大學(xué)醫(yī)院。

基金會(huì)抗擊失明首席執(zhí)行官Benjamin Yerxa博士表示，“我們很高 興ProQR的臨床試驗(yàn)推出，用于治療由于CEP290中的p.Cys998X突變 導(dǎo)致視力喪失的人。這些患者沒(méi)有其他選擇，而且，我們相信大多 數(shù)新興基因替代技術(shù)都無(wú)法將大型CEP290基因傳遞給視網(wǎng)膜。”QR-110是ProQR在眼科管道中的主導(dǎo)計(jì)劃，其中包括兩個(gè)Usher綜合 征項(xiàng)目，Fuchs內(nèi)皮角膜營(yíng)養(yǎng)不良項(xiàng)目和Stargardt病項(xiàng)目。QR-110 是ProQR進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)的第二個(gè)項(xiàng)目，繼QR-010后，正在開(kāi)發(fā)用于 引起囊性纖維化的最常見(jiàn)突變。

ProQR首席發(fā)展戰(zhàn)略官David M. Rodman博士說(shuō)：“該公告表明了實(shí) 現(xiàn)我們基于分子診斷和RNA治療平臺(tái)開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)藥物的目標(biāo)的重要下 一步�！� “QR-110計(jì)劃是計(jì)劃中一系列眼科學(xué)試驗(yàn)中的第一個(gè)，該試驗(yàn)利用我們的RNA治療平臺(tái)來(lái)確定遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良患者 失明的根本原因。我們希望這項(xiàng)試驗(yàn)?zāi)軌驗(yàn)槲覀兲峁┯嘘P(guān)QR-110在 ****和LCA 10兒童中的安全性，有效性和可開(kāi)發(fā)性的基本信息�！�QR-110的主要事實(shí)

•QR-110旨在延緩疾病的進(jìn)展或恢復(fù)視力由于CEP290基因中的p.Cys998X突變，在LCA 10患者中。

•QR-110是單鏈RNA寡核苷酸，旨在恢復(fù)野生型或正常CEP290 mRNA。

•在QR-110的臨床前研究中，顯示在純合視杯有機(jī)體模型中將接近 100％的突變mRNA轉(zhuǎn)化為野生型。

•眼睛半衰期長(zhǎng)，不經(jīng)常給藥。

•通過(guò)玻璃體內(nèi)給藥進(jìn)行管理，這被視為常規(guī)程序。

•ProQR贊助的預(yù)評(píng)估/回顧性自然史研究收集了25名LCA 10名患者 在16年內(nèi)的數(shù)據(jù)，于2017年完成（Samuel G. Jacobson等人;由 Intronic引起的Leber先天性黑蒙病臨床試驗(yàn)的結(jié)果測(cè)量CEP290基 因突變.Invest.Ophthalmol.Vis.Sci。2017; 58（5）：2609-2622。）

PQ-110-001試驗(yàn)

PQ-110-001是一項(xiàng)開(kāi)放性試驗(yàn)，包括大約6名兒童（6至17歲）和6 名****（≥18歲）因LCA 10而需要一份或兩份CEP290基因中的p.Cys998X突變。在試驗(yàn)期間，受試者將在一只眼睛中接受四次玻 璃體內(nèi)注射QR-110; 每三個(gè)月一次。QR-110試驗(yàn)預(yù)計(jì)將在三個(gè)中心 進(jìn)行，這些中心在美國(guó)和歐洲具有重要的遺傳性視網(wǎng)膜疾病專業(yè)知 識(shí)。該試驗(yàn)的目標(biāo)將包括安全性，耐受性，藥代動(dòng)力學(xué)和功效

視 覺(jué)功能和視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)的恢復(fù)或改善

眼科終點(diǎn)，如視力，全視 野刺激測(cè)試（FST），光學(xué)相干斷層掃描（OCT），瞳孔光反射 （PLR），移動(dòng)過(guò)程和固定穩(wěn)定性。還將評(píng)估試驗(yàn)受試者的生活質(zhì) 量變化。預(yù)計(jì)在2018年治療6個(gè)月后的大多數(shù)患者的臨時(shí)安全性和 有效性試驗(yàn)結(jié)果，預(yù)計(jì)2019年所有患者的完整12個(gè)月治療數(shù)據(jù)。

Leber的先天性黑蒙10

Leber的先天性黑蒙（LCA）是由于兒童遺傳性疾病導(dǎo)致失明的最常 見(jiàn)原因，并且由一組疾病組成，其中LCA 10是更嚴(yán)重的形式。LCA 10由CEP290基因突變引起，其中p.Cys998X突變是最常見(jiàn)的。LCA 10導(dǎo)致早期視力喪失，導(dǎo)致大多數(shù)人在出生后的頭幾年失去視力。迄今為止，尚未批準(zhǔn)治療或臨床開(kāi)發(fā)中的其他產(chǎn)品來(lái)治療疾病的根 本原因。由于這種突變，西方世界大約有2000人擁有LCA 10。

QR-110

QR-110是一種一流的基于RNA的研究寡核苷酸，旨在解決由于 CEP290基因中的p.Cys998X突變導(dǎo)致的Leber先天性黑朦的根本原因。p.Cys998X突變是前mRNA中一個(gè)核苷酸的取代，其導(dǎo)致mRNA和非 功能性CEP290蛋白的異常剪接。設(shè)計(jì)QR-110以恢復(fù)正常（野生型） CEP290 mRNA

結(jié)合前mRNA中的突變位置導(dǎo)致正常CEP290蛋白的產(chǎn)生，引起前mRNA的正常剪接。QR-110旨在通過(guò)眼內(nèi)玻璃體內(nèi)注 射給藥，并已在美國(guó)和歐盟獲得孤兒藥指定，并獲得FDA的快速指 定。 該公司在2016年和2017年的幾個(gè)會(huì)議上提供了有前途的臨床前數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)支持QR-110的臨床開(kāi)發(fā)，包括視覺(jué)和眼科研究協(xié)會(huì)年會(huì) （ARVO）.QR-110展示了救援的能力攜帶一個(gè)或兩個(gè)拷貝的p.Cys998X突變的LCA 10患者細(xì)胞中的正常mRNA和蛋白質(zhì)譜。在LCA 10患者衍生的視杯有機(jī)體模型QR-110中拯救了導(dǎo)致功能性CEP290蛋 白的mRNA譜。結(jié)果顯示QR-110在單次玻璃體內(nèi)注射后到達(dá)體內(nèi)外核 層，即眼內(nèi)治療作用的靶位點(diǎn)。

ProQR Therapeutics致力于通過(guò)創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來(lái)改變生活，用于治療嚴(yán)重的遺傳性罕見(jiàn)疾病，如囊性纖維化，Leber的先天性 黑朦10和營(yíng)養(yǎng)不良的大皰性表皮松解癥。基于我們獨(dú)特的專有RNA 修復(fù)平臺(tái)技術(shù)，我們正在考慮患者和親人的需求。

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實(shí)陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預(yù)期”，“相信”，“可能”，“估計(jì)”，“ 期望”，“目標(biāo)”，“打算”等術(shù)語(yǔ)表示�！捌诖�”，“可能”，“計(jì)劃”，“潛力”，“預(yù)測(cè)”，“項(xiàng)目”，“應(yīng)該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達(dá)方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)QR-110及其臨床開(kāi)發(fā)及其治療潛力的陳述，有關(guān)PQ-110-001的陳述，包括試驗(yàn)設(shè)計(jì)和預(yù)期的結(jié)果時(shí)間， 孤兒藥品名稱和快速通道指定的陳述，以及我們正在進(jìn)行和計(jì) 劃發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)候選產(chǎn)品及其時(shí)間的陳述，包括我們創(chuàng)新渠道中的陳 述。由于許多原因，我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù) 期產(chǎn)生重大差異，包括但不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括我們之前和正在進(jìn)行的研究中觀察到的陽(yáng)性結(jié)果可能不會(huì)在 以后的試驗(yàn)中復(fù)制或保證監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)任何候選產(chǎn)品，FDA的快速 通道指定可能實(shí)際上不會(huì)導(dǎo)致更快的開(kāi)發(fā)，監(jiān)管審查或批準(zhǔn)程序，制造工藝和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)聲明，以及我 們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因 素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提交的年度報(bào)告的某些部分。鑒于這些 風(fēng)險(xiǎn)，不確定性和其他因素，您不應(yīng)過(guò)分依賴這些前瞻性陳述，即 使有新的信息可用，我們也沒(méi)有義務(wù)更新這些前瞻性陳述，除非法 律要求。

Inotrem SA是一家生物技術(shù)公司，專門從事急性炎性疾病，如感染 性休克的免疫反應(yīng)的控制，今天宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已 授予優(yōu)先地位PRIME藥物其主要產(chǎn)品MOTREMTM，在感染性休克領(lǐng)域。

PRIME計(jì)劃于2016年由EMA創(chuàng)建

對(duì)藥物開(kāi)發(fā)的早期和持續(xù)支持，為患者提供更快的創(chuàng)新療法，并有可能解決未滿足的醫(yī)療需求。得益于PRIME計(jì)劃，Inotrem將能夠優(yōu)化其領(lǐng)先分子的開(kāi)發(fā)，并通過(guò) EMA加速其監(jiān)管檔案的評(píng)估。在PRIME程序的訪問(wèn)MOTREMTM是基于以 下標(biāo)準(zhǔn)：（I）的顯著當(dāng)前未滿足的醫(yī)療需要膿毒性休克的治療的存在，（ⅱ）MOTREMTM的有效性在臨床前模型中表現(xiàn)出體內(nèi)，（iii）來(lái)自第1階段臨床研究的數(shù)據(jù)，證明對(duì)人的耐受性。

感染性休克是與嚴(yán)重感染相關(guān)的嚴(yán)重和過(guò)度的炎癥反應(yīng)，具有高死 亡率和存活患者的嚴(yán)重身體，心理和認(rèn)知后果。膿毒癥每年影響高 達(dá)1％的人口，死亡率為25％至40％，使其成為發(fā)達(dá)國(guó)家的第10大 死亡原因，也是重癥監(jiān)護(hù)病房死亡的主要原因。MOTREMTM是組分 LR12的活性配方，組分LR12是一種能夠通過(guò)抑制TREM-1受體來(lái)控制 這種過(guò)度炎癥反應(yīng)的合成肽。MotremTM有可能改善膿毒性休克患者的血液動(dòng)力學(xué)參數(shù)和存活率。目前，該指征尚無(wú)特效治療方法。

“歐洲藥品管理局決定將我們的產(chǎn)品納入PRIME計(jì)劃，這是對(duì) Inotrem治療急性炎癥的創(chuàng)新方法的認(rèn)識(shí)，涉及患者的重要預(yù)后和 需求對(duì)于致膿性休克等嚴(yán)重病癥的治療非常重要。這也是第一次為 重癥監(jiān)護(hù)開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品已達(dá)到PRIME狀態(tài)，“Inotrem總裁兼聯(lián)合創(chuàng)始 人Jean-Jacques Garaud說(shuō)�！拔覀兎浅８吲d能夠成為這個(gè)計(jì)劃的一部分，興奮與EMA的人用藥品委員會(huì)以推進(jìn)臨床和商業(yè)發(fā)展 MOTREMTM工作”瑪格麗塔Magguilli薩爾塞多，Inotrem的開(kāi)發(fā)總監(jiān) 說(shuō)：。

Inotrem SA是一家生物技術(shù)公司，專門控制急性炎癥性疾病（如感 染性休克）的免疫反應(yīng)。該公司開(kāi)發(fā)了一種新的免疫調(diào)節(jié)概念，以 控制炎癥反應(yīng)的干擾。該公司更專注于重癥監(jiān)護(hù)室的靶向免疫治療，于2013年在南希由羅氏集團(tuán)早期研發(fā)部門負(fù)責(zé)人Jean-Jacques Garaud博士，SébastienGibot教授創(chuàng)建，Marc Derive博士。

Inotrem的主導(dǎo)產(chǎn)品（LR12）為多種治療適應(yīng)癥（如感染性休克和 心肌梗塞）的個(gè)性化治療鋪平了道路。Inotrem得到了歐洲主要投 資者的支持：Sofinnova Partners，Edmond de Rothschild Investment Partners，Biomed Invest和Inserm Transfert Initiative。

Inotrem專注于針對(duì)急性炎癥綜合征的靶向免疫療法，并且在該途 徑的生物學(xué)和TREM-1受體方面具有強(qiáng)大的專業(yè)知識(shí)。TREM-1是由先 天免疫細(xì)胞和內(nèi)皮細(xì)胞在急性組織攻擊中表達(dá)的免疫受體。TREM-1 是炎性反應(yīng)的一個(gè)放大器和最初表征其在敗血癥和其它急性病癥如 缺血再灌注損傷，心肌梗死，出血性休克的病理生理學(xué)作用，胰腺 炎和腎功能衰竭。TREM-1是在感染性休克患者中觀察到的基因組風(fēng) 暴期間過(guò)度表達(dá)最多的途徑之一。

LR12是一種合成肽，設(shè)計(jì)用于通過(guò)抑制TREM-1受體來(lái)控制炎癥反應(yīng)的擴(kuò)增環(huán)。幾種膿毒性休克的臨床前模型可以記錄LR12在不同物種 中的治療功效，其顯示出平衡的炎癥反應(yīng)，改善的血液動(dòng)力學(xué)參數(shù) 和存活。

同時(shí)，Inotrem與個(gè)性化醫(yī)療戰(zhàn)略羅氏診斷合作開(kāi)發(fā)用于區(qū)分患者 群體的伴隨診斷測(cè)試，并找出那些可能比Inotrem發(fā)展更好地應(yīng)對(duì) 處理。目前，沒(méi)有專門針對(duì)膿毒性休克原因的治療，并且過(guò)去開(kāi)發(fā) 此類治療的嘗試已經(jīng)失敗。

專注于控制急性炎癥綜合癥的生物技術(shù)公司Inotrem SA今天宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其在感染性休克領(lǐng)域的主要產(chǎn)品 MOTREMTM的PRIority MEdicines（PRIME）計(jì)劃。

EMA于2016年創(chuàng)建的PRIME的目的是通過(guò)為可能解決患者未滿足需求的藥物提供早期和增強(qiáng)的支持，更快地為患者提供治療。通過(guò) PRIME計(jì)劃，Inotrem將能夠優(yōu)化其先導(dǎo)化合物的開(kāi)發(fā)并加速EMA的監(jiān)管評(píng)估。MOTREMTM在PRIME計(jì)劃中的應(yīng)用得到以下標(biāo)準(zhǔn)的支持：（i）治療感染性休克有一個(gè)重要的未滿足的醫(yī)療需求，（ii） MOTREMTM的功效可以在相關(guān)的體內(nèi)臨床前模型中得到證實(shí)（ iii） 來(lái)自1期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)顯示人受試者的耐受性。Inotrem今年在四 個(gè)歐洲國(guó)家推出了一項(xiàng)針對(duì)膿毒性休克患者的2期多中心臨床試驗(yàn)。

感染性休克是一種嚴(yán)重且非常衰弱的急性病癥，其存活率高，死亡 率高，身體，心理和認(rèn)知方面存在長(zhǎng)期關(guān)系。膿毒癥的特點(diǎn)是對(duì)嚴(yán) 重感染的強(qiáng)烈和過(guò)度的全身性炎癥反應(yīng)，每年影響全世界高達(dá)1％的人口，死亡率為25％至40％，使其成為發(fā)達(dá)國(guó)家的第10大死亡原 因。國(guó)家和重癥監(jiān)護(hù)病房的第一個(gè)死因。MOTREMTM是活性成分LR12的配方，LR12是一種能夠通過(guò)抑制TREM-1受體來(lái)控制炎癥反應(yīng)的擴(kuò) 增環(huán)的合成肽，因此具有改善膿毒性休克患者的血液動(dòng)力學(xué)參數(shù)和 存活率的潛力。

“EMA決定授予我們的產(chǎn)品PRIME狀態(tài)，這是對(duì)Inotrem在急性炎癥 治療方面的創(chuàng)新治療方法以及在感染性休克等嚴(yán)重疾病中對(duì)因果療 法的迫切需求的重要認(rèn)可。這也是第一次在重癥監(jiān)護(hù)環(huán)境中開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品正在獲得PRIME狀態(tài)，“Inotrem首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人 Jean-Jacques Garaud說(shuō)道�！拔覀兒芨吲d參與該計(jì)劃，并期待與 EMA的人用藥品委員會(huì)合作，并通過(guò)他們的監(jiān)管支持，推動(dòng)我們的臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃向MotremTM上市授權(quán)流程邁進(jìn)”，Margarita Salcedo Magguilli補(bǔ)充說(shuō)。，Inotrem的CDO。

Inotrem是一家生物技術(shù)公司，專門控制在重癥監(jiān)護(hù)環(huán)境中急性炎 癥綜合征中發(fā)生的過(guò)度免疫反應(yīng)。該公司開(kāi)發(fā)了一種新的免疫調(diào)節(jié) 概念，以控制對(duì)組織損傷的異常免疫反應(yīng)。該公司于2013年在南希 由羅氏集團(tuán)前研究和早期開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人Jean-Jacques Garaud博士，S ébastienGibot教授和Marc Derive博士創(chuàng)立。Inotrem（LR12）的主要產(chǎn)品為膿毒性休克和心肌梗塞的新靶向治療鋪平了道路。Inotrem得到了歐洲領(lǐng)先的專業(yè)投資者的支持--Sofinnova Partners，Edmond de Rothschild Investment Partners，Biomed Invest和Inserm Transfert Initiative。

TREM-1和MOTREMTM（LR12）

Inotrem專注于在重癥監(jiān)護(hù)環(huán)境中針對(duì)急性炎癥綜合征的靶向免疫 療法，并且在TREM-1受體的生物學(xué)方面具有重要的專業(yè)知識(shí)。TREM-1是一種免疫受體，由介導(dǎo)先天免疫的細(xì)胞以及組織應(yīng)激情況 下的內(nèi)皮細(xì)胞表達(dá)。TREM-1的作用是炎癥反應(yīng)的放大器，其最初表 征為感染性休克，缺血再灌注損傷，心肌梗塞，失血性休克，胰腺 炎和腎衰竭。TREM-1途徑是膿毒性休克患者報(bào)告的“基因組風(fēng)暴” 期間過(guò)度表達(dá)最多的途徑之一。TREM-1途徑的激活導(dǎo)致涉及從敗血 癥向敗血癥性休克過(guò)渡的過(guò)度炎癥反應(yīng)。

LR12是能夠通過(guò)抑制TREM-1受體來(lái)控制炎癥反應(yīng)的擴(kuò)增環(huán)的合成肽。幾種臨床前膿毒性休克模型證明了LR12對(duì)幾種動(dòng)物物種的治療益 處，具有平衡的炎癥反應(yīng)，改善的血液動(dòng)力學(xué)參數(shù)和存活率。

Inotrem與羅氏診斷公司就個(gè)性化醫(yī)療策略進(jìn)行合作，開(kāi)發(fā)了一項(xiàng) 配套診斷測(cè)試，以便對(duì)敗血癥患者進(jìn)行分層，并確定那些更有可能 對(duì)Inotrem治療有反應(yīng)的人。目前沒(méi)有針對(duì)該適應(yīng)癥的特定療法，并且過(guò)去開(kāi)發(fā)專用療法的嘗試已經(jīng)失敗。

Maina Bhaman加入Sofinnova Partners，對(duì)生命科學(xué)進(jìn)行了大量投 資。在加盟Sofinnova合伙人，她是投資總監(jiān)試金石健康創(chuàng)新（原 帝國(guó)創(chuàng)新）到倫敦（英國(guó)）自2006年以來(lái)已投資和幾個(gè)英國(guó)的生物 技術(shù)公司如送達(dá)董事會(huì)Autifony，Cellmedica，Psioxus治療，Pulmocide，Topivert制藥，Puridify（轉(zhuǎn)讓給通用電氣），Thiakis（轉(zhuǎn)讓給惠氏）和Respivert（轉(zhuǎn)讓給強(qiáng)生公司）。此前，Maina曾在多家美國(guó)和英國(guó)生物技術(shù)公司的研發(fā)團(tuán)隊(duì)工作，包括 Celltech，Oxford Glyco Sciences，Chimeric Therapies和 GeneMedicine。

作為生物技術(shù)生態(tài)系統(tǒng)的支柱，Maina享有卓越的專業(yè)和機(jī)構(gòu)認(rèn)可; 她連續(xù)幾年入選英國(guó)生物技術(shù)領(lǐng)域最具影響力的女性。隨著Maina Bhaman的到來(lái)，Sofinnova Partners團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步加強(qiáng)了其國(guó)際層面，并在該領(lǐng)域展現(xiàn)出獨(dú)特的多樣性。

Maina Bhaman說(shuō)：“我期待加入像Sofinnova Partners這樣經(jīng)驗(yàn)豐 富的團(tuán)隊(duì)。我們?cè)谠S多共同投資方面進(jìn)行了合作，并為業(yè)務(wù)分享了 相同的愿景和相同的方法。我很高興能繼續(xù)完成這項(xiàng)推動(dòng)我的使命，支持那些開(kāi)發(fā)突破性技術(shù)的企業(yè)家，這些技術(shù)可以從根本上改善 患者的生活�！�Sofinnova Partners總裁兼執(zhí)行合伙人Antoine Papiernik繼續(xù)說(shuō) 道：“我們非常高興地歡迎Maina成為我們團(tuán)隊(duì)的合作伙伴。他的專業(yè)知識(shí)和業(yè)績(jī)記錄與我們的團(tuán)隊(duì)和戰(zhàn)略完美契合。此次招聘也有 助于加強(qiáng)我們的國(guó)際層面，并為Sofinnova Partners的發(fā)展做出有 利貢獻(xiàn)。該公司總部設(shè)在巴黎，與有遠(yuǎn)見(jiàn)的企業(yè)家一起投資范式轉(zhuǎn)換技術(shù)。Sofinnova Partners作為創(chuàng)始投資者和領(lǐng)導(dǎo)者，主要參與公司的初創(chuàng)公司和衍生公司。45年多來(lái)，該公司已為全球500多家已成為市 場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)者的公司提供支持。Sofinnova Partners目前管理著16億歐 元。

SOFINNOVA

合作伙伴新聞聯(lián)系 安妮?

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Sofinnova Partners是一家專注于歐洲的領(lǐng)先生命科學(xué)風(fēng)險(xiǎn)投資公 司，已任命Maina Bhaman為合伙人。

作為一名成功的醫(yī)療保健投資者，Maina Bhaman來(lái)到Sofinnova Partners，擁有悠久的歷史記錄。在加入之前，她自2006年以來(lái)一 直擔(dān)任倫敦（英國(guó)）Touchstone Innovations（前身為Imperial Innovations）的醫(yī)療保健投資總監(jiān)。她曾領(lǐng)導(dǎo)或共同領(lǐng)導(dǎo)多項(xiàng)投 資，并擔(dān)任多家英國(guó)生物技術(shù)公司的董事會(huì)成員，如Autifony，Cellmedica，Psioxus Therapeutics，Pulmocide，Topivert Pharma，Puridify（出售給GE），Thiakis（出售給Wyeth）和 Respivert（出售給J＆J）。此前，她曾在多家英國(guó)和美國(guó)生物技 術(shù)公司的研發(fā)團(tuán)隊(duì)工作，包括Celltech，Oxford Glyco Sciences，Chimeric Therapies和GeneMedicine。Maina擁有德克薩斯大學(xué) 奧斯汀分校（美國(guó)）的理學(xué)士學(xué)位和倫敦（英國(guó)）帝國(guó)商學(xué)院的MBA學(xué)位。

作為生物技術(shù)生態(tài)系統(tǒng)的長(zhǎng)期成員，Maina獲得了強(qiáng)大的專業(yè)和機(jī) 構(gòu)認(rèn)可; 并連續(xù)幾年被評(píng)為英國(guó)最佳生物制藥女性之一。隨著 Maina Bhaman的到來(lái)，Sofinnova Partners繼續(xù)打造一支具有獨(dú)特 多樣性的真正國(guó)際化團(tuán)隊(duì)。

Maina Bhaman說(shuō)：“我很高興加入像Sofinnova Partners這樣經(jīng)驗(yàn) 豐富的團(tuán)隊(duì)。我們共同合作進(jìn)行了多項(xiàng)共同投資，并明確分享了共 同的方法和愿景。我期待著繼續(xù)追求我的熱情，支持企業(yè)家開(kāi)發(fā)可 以顯著改善患者生活的范式轉(zhuǎn)換技術(shù)。

Sofinnova Partners執(zhí)行合伙人兼董事長(zhǎng)Antoine Papiernik補(bǔ)充 說(shuō)：“我們非常高興地歡迎Maina成為我們團(tuán)隊(duì)的合作伙伴。她的專業(yè)知識(shí)和業(yè)績(jī)記錄與我們的團(tuán)隊(duì)和戰(zhàn)略完美匹配。此次招聘也進(jìn) 一步推動(dòng)了我們的國(guó)際影響力，并將為Sofinnova Partners的發(fā)展 做出積極貢獻(xiàn)。

Sofinnova Partners是一家專注于生命科學(xué)的歐洲領(lǐng)先風(fēng)險(xiǎn)投資公 司。該公司總部位于法國(guó)巴黎，專注于范式轉(zhuǎn)換技術(shù)與有遠(yuǎn)見(jiàn)的企 業(yè)家。Sofinnova Partners尋求投資作為初創(chuàng)企業(yè)和企業(yè)衍生企業(yè)的創(chuàng)始人和主要投資者，并在40多年的時(shí)間里為近500家公司提供 支持，在全球范圍內(nèi)創(chuàng)造了市場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)者。今天，Sofinnova Partners管理著超過(guò)16億歐元。：http://www.**finnova.fr

SOFINNOVA PARTNERS的媒體聯(lián)系人

ProQR Therapeutics NV（納斯達(dá)克股票代碼：PRQR），致力于通 過(guò)創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來(lái)改變生活，用于治療嚴(yán)重的遺傳性罕見(jiàn)疾 病，包括囊性纖維化，Leber的先天性黑朦10和營(yíng)養(yǎng)不良大皰性表 皮松解癥今天宣布，用于營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）的研究藥物QR-313已獲得歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥指定（ODD ）。QR-313是一種一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在解決由于 COL7A1基因外顯子73突變引起的營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥 （DEB）的根本原因。DEB是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的皮膚起泡，導(dǎo)致患者的高治療負(fù)擔(dān)和低生活質(zhì)量。

2017年9月，QR-313也獲得了FDA的ODD。這標(biāo)志著該公司從FDA和 EMA獲得ODD的第五個(gè)候選藥物。QR-313的首次人體臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)將 于2018年啟動(dòng)，預(yù)計(jì)2018年中期數(shù)據(jù)讀數(shù)也將開(kāi)始。

ProQR首席發(fā)展戰(zhàn)略官David M. Rodman博士說(shuō)：“我們很高興能夠 在美國(guó)和歐洲為我們的QR-313計(jì)劃指定針對(duì)營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮 松解癥的孤兒藥�！� “這對(duì)我們公司來(lái)說(shuō)是另一個(gè)里程碑，并突 出了這種破壞性疾病患者的未滿足需求。我們的目標(biāo)是開(kāi)發(fā)并積極 推進(jìn)可以有針對(duì)性地處理DEB突變的一系列計(jì)劃�！�EMA Orphan藥物指定（ODD）

在歐洲，為了有資格獲得孤兒藥的指定，當(dāng)歐盟的患病率不超過(guò)5 萬(wàn)分之一時(shí)，必須將藥物用于治療，預(yù)防或診斷危及生命或長(zhǎng)期衰 弱的疾病（或者藥物營(yíng)銷不太可能產(chǎn)生足夠的回報(bào)來(lái)證明其發(fā)展所 需的投資是合理的，并且當(dāng)沒(méi)有令人滿意的診斷，預(yù)防或治療方法 時(shí)

或者，如果存在這種方法，藥物將是重要的對(duì)受此病影響的人 有益。作為鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)孤兒藥的激勵(lì)措施，歐盟提供針對(duì)指定孤兒藥的特定協(xié)議援助，一旦藥品上市，市場(chǎng)獨(dú)占10年，以及費(fèi)用減免。

QR-313

QR-313是一種一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在解決由于COL7A1基 因外顯子73突變引起的營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）的根 本原因。該外顯子中的突變可導(dǎo)致功能性VII型膠原蛋白（C7）的喪失。缺乏C7導(dǎo)致錨定原纖維的喪失，其通常將皮膚的真皮層和表 皮層連接在一起。QR-313被設(shè)計(jì)為從mRNA中排除外顯子73（外顯子 跳躍）并產(chǎn)生功能性C7蛋白，從而恢復(fù)錨定原纖維的功能。

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實(shí)陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預(yù)期”，“相信”，“可能”，“估計(jì)”，“ 期望”，“目標(biāo)”，“打算”等術(shù)語(yǔ)表示�！捌诖�”，“可能”，“計(jì)劃”，“潛力”，“預(yù)測(cè)”，“項(xiàng)目”，“應(yīng)該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達(dá)方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)QR-313及其臨床開(kāi)發(fā)及其治療潛力的陳述，有關(guān)ODD的陳述及其潛在益處，以及有關(guān)我們針對(duì)DEB的計(jì)劃管道的陳述。由于許多原因，我們的實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異，包括但不限于與我們的臨床開(kāi)發(fā)活動(dòng)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括我們可能無(wú)法實(shí)現(xiàn)孤兒藥指定為我們的QR-提供的預(yù)期 益處313針對(duì)DEB的計(jì)劃，在我們之前和正在進(jìn)行的研究中觀察到的陽(yáng)性結(jié)果可能不會(huì)在以后的試驗(yàn)中復(fù)制或保證監(jiān)管機(jī)構(gòu)，制造工藝 和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識(shí)產(chǎn)權(quán)聲明和風(fēng)險(xiǎn)的任何候選 產(chǎn)品的批準(zhǔn)我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的文件中的不確定性和 其他因素，包括我們?cè)?/SPAN>20-F表格中提交的年度報(bào)告的某些部分。鑒 于這些風(fēng)險(xiǎn)，ProQR Therapeutics NV：

Hookipa Biotech AG（“Hookipa”）是一家臨床階段生物技術(shù)公 司，開(kāi)創(chuàng)了一種創(chuàng)新的腫瘤學(xué)和傳染病免疫激活療法，今天宣布已 經(jīng)籌集了5960萬(wàn)美元（5000萬(wàn)歐元）超額認(rèn)購(gòu)的C系列融資。該輪融資由一家未披露的藍(lán)籌美國(guó)公共投資基金領(lǐng)導(dǎo)，該基金專注 于生命科學(xué)，與其他新投資者HBM Partners，Hillhouse Capital，Sirona Capital和戰(zhàn)略投資者吉利德一同領(lǐng)導(dǎo)。目前所有 Hookipa投資者，Sofinnova Partners，Forbion Capital Partners，Boehringer Ingelheim Venture Fund，Takeda Ventures和BioMedPartners都參與了該輪融資。

籌款的收益將主要用于推進(jìn)Hookipa領(lǐng)導(dǎo)發(fā)展計(jì)劃的兩個(gè)概念驗(yàn)證 臨床試驗(yàn)，該公司在實(shí)體****患者中預(yù)防性巨細(xì)胞病毒 （“CMV”）疫苗的第二階段研究，以及第一階段研究其頭頸部鱗 狀細(xì)胞癌患者的TheraT®主動(dòng)免疫治療 此外，Hookipa計(jì)劃將其技 術(shù)平臺(tái)擴(kuò)展到其他疾病領(lǐng)域，如前列腺癌。

Hookipa基于arenavirus的載體技術(shù)TheraT®和Vaxwave®旨在感染靶 細(xì)胞并刺激強(qiáng)效和持久的免疫反應(yīng)。HB-101是公司基于Vaxwave®的CMV疫苗，今年早些時(shí)候成功完成了1期試驗(yàn)，證明了其安全性和免 疫原性。已顯示TheraT®在小鼠中引發(fā)獨(dú)特有效的抗原特異性CD8

+ 細(xì)胞毒性T細(xì)胞應(yīng)答和強(qiáng)烈的腫瘤控制。TheraT®通過(guò)提供腫瘤相關(guān) 抗原特異性免疫以及警報(bào)性白細(xì)胞介素-33（IL-33）的釋放起作用，這是刺激有效和保護(hù)性CD8

+細(xì)胞毒性效應(yīng)T淋巴細(xì)胞的關(guān)鍵。

Hookipa首席執(zhí)行官Joern Aldag說(shuō)：“我們的愿景是一個(gè)免疫系統(tǒng) 通過(guò)單藥治療或藥物組合積極控制傳染病和癌癥的世界。我們歡迎 來(lái)自這一領(lǐng)先的現(xiàn)有和新投資者的資金和支持，他們已經(jīng)認(rèn)識(shí)到我 們的新型病毒載體平臺(tái)在這方面的潛力，多功能性和獨(dú)特性。這項(xiàng) 融資使我們能夠通過(guò)臨床概念驗(yàn)證的主要轉(zhuǎn)折點(diǎn)推進(jìn)兩項(xiàng)主要的開(kāi) 發(fā)項(xiàng)目，并將我們的臨床工作擴(kuò)展到其他病毒學(xué)和腫瘤學(xué)適應(yīng)癥�！�Hookipa Biotech

Hookipa Biotech是一家開(kāi)發(fā)下一代免疫療法的臨床階段公司使用 新型專有的沙粒病毒載體平臺(tái)進(jìn)行傳染病和癌癥治療。

Hookipa的Vaxwave®技術(shù)提供了一種全新的復(fù)制缺陷病毒載體平臺(tái)，旨在克服當(dāng)前技術(shù)的局限性。Vaxwave®基于淋巴細(xì)胞脈絡(luò)叢腦膜 炎病毒（LCMV）。在該載體中，編碼通常負(fù)責(zé)病毒進(jìn)入靶細(xì)胞的LCMV包膜蛋白的基因已被刪除并被感興趣的靶基因取代。由此產(chǎn)生的載體感染靶細(xì)胞并刺激非常有效和持久的免疫反應(yīng)，但是它們不 能再?gòu)?fù)制，因此是非致病性的并且本質(zhì)上是安全的。

Hookipa的TheraT®平臺(tái)基于減毒復(fù)制病毒，能夠引發(fā)最有效的T細(xì) 胞反應(yīng) - 這是治療侵襲性癌癥患者的關(guān)鍵步驟。重要的臨床前數(shù) 據(jù)表明，TheraT®是一種強(qiáng)大的模式，能夠使“冷酷的腫瘤變熱”，這將導(dǎo)致在對(duì)抗實(shí)體腫瘤方面產(chǎn)生額外的功效。具體而言，已證 明TheraT®在動(dòng)物中是安全的，并且能夠在小鼠中引發(fā)獨(dú)特有效的抗原特異性CD8

+細(xì)胞毒性T細(xì)胞應(yīng)答和強(qiáng)烈的腫瘤控制。目前正在 準(zhǔn)備首次針對(duì)人乳頭瘤病毒引起的頭頸癌的HB-201臨床試驗(yàn)。該免 疫腫瘤學(xué)技術(shù)進(jìn)一步被用于靶向腫瘤自身抗原或共享的新抗原。

Hookipa Biotech AG

Marine Popoff Communications Analyst Hookipa Biotech AG

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Hookipa Biotech在超額認(rèn)購(gòu)的C輪融資中籌集了6000萬(wàn)美元（5000 萬(wàn)歐元）

所得款項(xiàng)將用于通過(guò)概念驗(yàn)證臨床試驗(yàn)推進(jìn)領(lǐng)先發(fā)展計(jì)劃

奧地利維也納，2017年12月11日 - Hookipa Biotech AG （“Hookipa”）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，開(kāi)創(chuàng)了一種創(chuàng)新的腫瘤學(xué)和傳染病免疫激活療法，今天宣布已經(jīng)籌集了5960萬(wàn)美元 （5000萬(wàn)歐元）超額認(rèn)購(gòu)的C系列融資。

HighLife SAS是一家醫(yī)療公司，專注于開(kāi)發(fā)獨(dú)特的經(jīng)導(dǎo)管二尖瓣置 換術(shù)（TMVR）系統(tǒng)，用于治療患有二尖瓣關(guān)閉不全的患者，今天宣 布任命Jose先生（“佩佩”） ）Calle Gordo擔(dān)任董事會(huì)主席。

Pepe在醫(yī)療器械行業(yè)擁有30年的廣泛業(yè)務(wù)和管理經(jīng)驗(yàn)，曾在 Biosensors，Abbott，Guidant和Eli Lilly擔(dān)任過(guò)各種執(zhí)行和管理 職務(wù)。

直到最近，他還擔(dān)任Biosensors董事會(huì)副主席，最后擔(dān)任執(zhí)行董事 兼首席執(zhí)行官。在新加坡任職期間，他扭轉(zhuǎn)了公司的經(jīng)營(yíng)業(yè)績(jī)，建 立了戰(zhàn)略聯(lián)盟，并與最大的股東合作，成功地將公司私有化和退市，以便在介入心臟病學(xué)領(lǐng)域創(chuàng)造價(jià)值1億美元的全球價(jià)值。

他之前領(lǐng)導(dǎo)的全球團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了Xience™，一系列藥物洗脫支架和治 療冠狀動(dòng)脈疾病的市場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)者，同時(shí)擔(dān)任位于加利福尼亞Guidant的藥物洗脫支架，血管介入的副總裁兼總經(jīng)理。

作為位于布魯塞爾的雅培血管公司的副總裁，他后來(lái)在美國(guó)以外的地方管理雅培血管的國(guó)際業(yè)務(wù)，并在全球范圍內(nèi)引領(lǐng)MitraClip™的商業(yè)化推廣，MitraClip™是一種二尖瓣修復(fù)的經(jīng)皮治療。

Calle Gordo先生畢業(yè)于西班牙馬德里Universidad Politecnica生 物醫(yī)學(xué)和電子工程專業(yè)。

“我很高興加入HighLife團(tuán)隊(duì)，我期待為公司和董事會(huì)提供支持，讓HighLife二尖瓣成為可以從TMVR中受益的患者的現(xiàn)實(shí)。”Pepe說(shuō)。

HighLife總部設(shè)在巴黎（法國(guó)），由GeorgBörtlein于2010年創(chuàng)立。在最近Sofinova Partners對(duì)HighLife的投資之后，Antoine Papiernik加入了公司的董事會(huì)。

“我們很高興Pepe Calle Gordo加入公司擔(dān)任主席。他在介入心臟 病學(xué)領(lǐng)域的長(zhǎng)期經(jīng)驗(yàn)和記錄是首屈一指的。“Sofinnova Partners 執(zhí)行合伙人Antoine Papiernik表示。

“我很榮幸和激動(dòng)，我們可以吸引一位擁有Pepe人才和經(jīng)驗(yàn)的董事 長(zhǎng)。他對(duì)結(jié)構(gòu)核心及其建筑運(yùn)營(yíng)能力的完美和全球理解是我們公司 發(fā)展階段的理想時(shí)刻。“GeorgBörtlein說(shuō)道。

HighLife技術(shù)依賴于以可逆方式在天然二尖瓣小葉周圍初始放置環(huán) 組件。一旦確認(rèn)了第一個(gè)組件的位置，生物假體就會(huì)在幾分鐘內(nèi)通 過(guò)環(huán)傳遞，并且無(wú)論接入位置如何，都可以在天然環(huán)內(nèi)找到其自然 位置。該方法允許在導(dǎo)管股靜脈并通過(guò)穿過(guò)心房間隔膜的穿刺到達(dá) 天然二尖瓣之后進(jìn)行經(jīng)中隔假體的經(jīng)中隔進(jìn)入和輸送。這種途徑減 輕了在弱化的心肌中進(jìn)行經(jīng)心尖穿刺的需要，并且由于醫(yī)生的青睞，因?yàn)楸苊饬藢?duì)患者的進(jìn)一步創(chuàng)傷。

Inotrem SA是一家專注于控制感染性休克等急性炎癥綜合征的生物 技術(shù)公司，今天宣布與羅氏診斷公司簽署研發(fā)合作協(xié)議，開(kāi)發(fā)使用 由Inotrem開(kāi)發(fā)的可溶性血漿循環(huán)蛋白（sTREM-1）的伴隨診斷測(cè)試。羅氏專有的Elecsys®平臺(tái)。這是羅氏診斷公司與一家初創(chuàng)生物技 術(shù)公司的第一份合作協(xié)議。

根據(jù)協(xié)議條款，羅氏和Intorem將共同開(kāi)發(fā)一種體外穩(wěn)健的原型分 析，用于定量測(cè)量膿毒性休克患者血漿樣本中的可溶性TREM-1 （sTREM-1）。sTREM-1是TREM-1免疫擴(kuò)增途徑激活的標(biāo)志物，并且 已顯示高sTREM-1血漿濃度與敗血癥性休克患者的陰性結(jié)果相關(guān)。血液中sTREM-1的測(cè)量可為膿毒性休克患者的診斷和預(yù)后提供有價(jià) 值的指標(biāo)1,2,3。

Inotrem目前正在對(duì)膿毒性休克患者進(jìn)行臨床2期臨床試驗(yàn)，以證明 其先導(dǎo)化合物Motrem™（LR12）在膿毒性休克治療中的益處4。與羅 氏診斷公司的合作可能會(huì)產(chǎn)生支持Motrem™開(kāi)發(fā)的配套診斷。

“ 膿毒性休克的主要問(wèn)題之一是該患者群體的異質(zhì)性。該合作提 議開(kāi)展一項(xiàng)測(cè)試，允許對(duì)敗血癥患者進(jìn)行某種分層，以便理想地識(shí) 別更有可能對(duì)Motrem治療做出反應(yīng)的患者，“Inotrem首席執(zhí)行官 兼聯(lián)合創(chuàng)始人Jean-Jacques Garaud說(shuō)。“這表明我們?cè)敢饧铀贋?/SPAN> 這些患者開(kāi)發(fā)針對(duì)性治療解決方案�！�

膿毒性休克的病理生理學(xué)特征在于對(duì)嚴(yán)重感染的強(qiáng)烈和過(guò)度的全身 性炎癥反應(yīng)5。其后果包括重要器官功能障礙和可能對(duì)患者致命的主要血液動(dòng)力學(xué)障礙。TREM-1途徑的激活被認(rèn)為是導(dǎo)致感染性休克的關(guān)鍵因素6。

“作為體外診斷解決方案的領(lǐng)導(dǎo)者7，這是一個(gè)參與重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué) 新領(lǐng)域開(kāi)放的絕佳機(jī)會(huì)，特別是在一個(gè)因感染性休克困難和高度異 質(zhì)的人群而聞名的地區(qū)”，Jean-Claude分享Gottraux，羅氏診斷，集中和護(hù)理點(diǎn)解決方案負(fù)責(zé)人�！拔覀兲貏e高興，因?yàn)檫@是羅氏 診斷公司首次與一家初創(chuàng)生物技術(shù)公司合作�！�

Anne REIN 媒體聯(lián)系人S＆I

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